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martes, 9 de agosto de 2016

Terapia génica para la Ataxia de Friedreich designada medicamento huérfano por la FDA norteamericana

Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Daniela Semedo, PhD ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

4 de agosto de 2016.


La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha designado medicamento huérfano a 'AGIL-FA', una terapia génica de la compañía 'Agilis Biotherapeutics', que pretende ser un tratamiento potencial para la Ataxia de Friedreich... una designación que acelera su desarrollo y pruebas.

"Es un honor tener el primer producto de terapia génica candidato a recibir la designación de fármaco huérfano, por parte de la FDA, para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich", ha dicho, en un comunicado de prensa, Marcos Pykett, presidente de 'Agilis'. "La designación de medicamento huérfano es otro paso en nuestro camino por poner en marcha esta nueva terapia importante para pacientes que actualmente carecen de opciones de tratamiento".

AGIL-FA es un plan de terapia génica desarrollado por 'Agilis Biotherapeutics', en asociación con 'Intrexon' y usando la plataforma 'UltraVector' para restaurar la función perdida en el gen de la frataxina (FXN). La terapia génica se entregará en el sistema nervioso central, utilizando la tecnología de virus adenoasociados para la administración precisa de ADN terapéutico en objetivos clave, con la intención de permitir una expresión segura y eficaz, a largo plazo, de la proteína frataxina.

'Agilis' reseñó en el comunicado haber trabajado en estrecha colaboración con 'Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA)' en el desarrollo de su programa de terapia génica, para centrarse en las necesidades de los pacientes. "FARA está encantada de continuar ofreciendo nuestro apoyo a 'Agilis' y a su enfoque innovador para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich", ha dicho Jennifer Farmer, directora ejecutiva de FARA. "Esperamos continuar nuestra colaboración para avanzar en esta importante potencial terapia, así como con el apoyo a la investigación para identificar biomarcadores y medidas sobre resultados clínicos, que hagan avanzar el desarrollo del producto candidato en los futuros ensayos clínicos".

La línea de ADN terapéutico de la compañía combina tecnologías patentadas para construcción génica, vectores optimizados de suministro de genes, y técnicas propias para desarrollar terapias génicas potentes, específicas, y seguras, para uso a largo plazo.

La nueva designación por parte de la FDA es la cuarta que Agilis ha recibido, en Europa y en los EE.UU, este año por sus terapias génicas.

"Estamos muy contentos de haber recibido esta designación y comprobar el interés en que avance nuestro programa de desarrollo de terapia génica para la Ataxia de Friedreich", ha dicho Christopher Silber, director médico de 'Agilis '. "Con cada uno de nuestros proyectos y candidatos en etapa clínica, este logro pone de relieve nuestros esfuerzos para avanzar en terapias innovadoras para pacientes con enfermedades genéticas raras que afectan al sistema nervioso central".

La designación de fármaco huérfano, por parte de la FDA., se otorga a nuevos productos biológicos, o fármacos, destinados a tratar enfermedades que afectan a menos de 200.000 pacientes en los Estados Unidos. Los beneficios de la designación incluyen créditos fiscales para costos de investigación clínica, un período de siete años de exclusividad para la comercialización si el tratamiento es aprobado, y tasas reducidas en las solicitudes. La designación no cambia los requisitos reguladores normales para la aprobación de comercialización.

Daniela Semedo tiene un doctorado en psicología clínica por la Universidad de Edimburgo, Reino Unido, una maestría en psicología de la salud, y una licenciatura en psicología clínica. Su trabajo se ha centrado en la vulnerabilidad de la psicopatología, y la identificación e intervención temprana en psicosis.

Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/08/04/agilis-announces-fda-orphan-drug-designation-for-friedreichs-ataxia-gene-therapy/

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