Por Alice Melão ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
02 de agosto de 2018.
El uso prolongado de EPI-743 (vatiquinona), una terapia de investigación desarrollada por 'BioElectron', puede mejorar la función neurológica y prevenir la progresión de la enfermedad en pacientes con Ataxia de Friedreich, muestran los resultados de un ensayo clínico de fase 2.
Los datos del ensayo fueron informados en el estudio: “Double-blind, randomized and controlled trial of EPI-743 in Friedreich’s ataxia” (Ensayo a doble ciego, aleatorizado y controlado de EPI-743 en la ataxia de Friedreich), publicado en la revista 'Neurodegenerative Disease Management'.
EPI-743 es una pequeña molécula, para administración por vía oral, que pertenece a la clase de las parabenzoquinonas, que son potentes compuestos antioxidantes... Aunque no se dirige a ningún biomarcador específico de la Ataxia de Friedreich, EPI-743 puede regular la respuesta a encimas clave implicadas en la regulación del estrés oxidativo, la inflamación, y la muerte celular.
En el año 2014, la 'Food and Drug Administration", de U.S.A., otorgó a EPI-743 la designación de medicamento huérfano y el estatus de seguimiento rápido para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich. Se espera que estas designaciones apoyen y aceleren su desarrollo clínico y revisión regulatoria.
El ensayo aleatorizado, controlado con placebo, de fase 2 (NCT01728064), evaluó la seguridad y eficacia de EPI-743 como tratamiento para la Ataxia de Friedreich. En el ensayo se inscribió a 63 adultos con la enfermedad genéticamente confirmada, en tres centros de los Estados Unidos: Children's Hospital, de Philadelphia... Universidad de California, en Los Ángeles... y la Universidad del Sur de Florida, en Tampa... Los participantes fueron asignados aleatoriamente para recibir 200 o 400 mg. de EPI-743, en cápsulas, o un placebo tres veces al día.
Después de seis meses de tratamiento, los pacientes del grupo placebo nuevamente fueron aleatorizados para comenzar el tratamiento con 200 o 400 mg. de EPI-743, mientras que los pacientes restantes continuaron tomando sus dosis de EPI-743 previamente asignadas durante otros seis meses adicionales.
Dada la falta de eventos adversos informados respecto a la seguridad en pacientes tratados con la dosis más baja probada, los investigadores extendieron el tratamiento con EPI-743 por un año más en una fase abierta, durante la cual todos los participantes tomaron 400 mg. de EPI-743 tres veces al día.
Se encontró que la terapia de investigación era segura y bien tolerada, sin eventos adversos informados o toxicidad relacionada con el tratamiento. Los eventos adversos más frecuentes fueron deterioro del gusto (disgeusia), aumento de peso e indigestión, todos ellos ocurrieron en menos de cinco pacientes en cualquiera de los grupos de tratamiento durante los dos años... Los datos recopilados al final de los seis meses iniciales no revelaron ninguna diferencia significativa entre los que tomaron EPI-743 o placebo.
El tratamiento, por tanto, no pareció tener un impacto significativo en ninguno de los parámetros clínicos evaluados, incluida la función neurológica medida por la escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARS-Neuro), la agudeza visual, la prueba de caminata de 25 pies, la prueba de clavijas de nueve agujeros, o la función cardiaca.
Teniendo en cuenta estos resultados decepcionantes, los investigadores realizaron un nuevo análisis post-hoc, que incluyó sólo pacientes que habían mostrado mejoras de al menos tres y cinco puntos por año en la escala FARS-Neuro. Este umbral es indicativo de lo que generalmente experimentan los pacientes durante uno o dos años de progresión natural de la enfermedad.
Independientemente de la dosis tomada, el 66% de todos los pacientes en EPI-743 experimentaron una mejora de tres puntos o más en los puntajes de la escala FARS-Neuro, frente al 43% de los pacientes en el grupo de placebo. Alrededor del 64% de los pacientes que tomaron 200 mg. de EPI-743 mejoraron en cinco puntos o más en el puntaje FARS-Neuro, en comparación con el 33% en el grupo placebo... Además, significativamente menos pacientes en los grupos EPI-743 experimentaron una disminución de tres puntos en los puntajes de FARS-Neuro que en el grupo placebo durante el mismo período, 5% versus 38%.
Para comprender mejor el efecto a largo plazo de la terapia, los investigadores compararon los resultados obtenidos después de dos años de tratamiento con EPI-743 con datos de una base de datos del historial natural de la enfermedad... Descubrieron que, si bien los pacientes del historial natural tenían una disminución media en el puntaje FARS-Neuro de 4,8 puntos en dos años, los pacientes tratados con EPI-743 tuvieron una mejoría de 1,8 puntos.
Con el apoyo de este hallazgo, los investigadores creen que el tratamiento con EPI-743 está "asociado con una mejoría estadísticamente significativa en la función neurológica y la progresión de la enfermedad", en relación con el curso natural de la Ataxia de Friedreich.
Todavía se necesitan estudios adicionales con periodos más largos controlados con placebo para evaluar mejor el impacto a largo plazo de EPI-743 en el curso de la enfermedad.
*****
Aclaración: 'Friedreich's Ataxia News' es estrictamente un sitio web de noticias informativas sobre la enfermedad. No proporciona consejo médico, diagnóstico, ni tratamiento. Su contenido no pretende ser sustituto de la opinión médica... Siempre, busque el asesoramiento de su Dr. ante cualquier cuestión respecto a la salud... Nunca ignore los consejos médicos, o demore en buscarlos debido a algo que haya leído en este sitio web.
Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2018/08/02/fa-patients-show-improvements-epi743-phase-trial/
******************
No hay comentarios:
Publicar un comentario