Por Mary Chapman ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
8 de febrero de 2018.
'Neurocrine Biosciences' y 'Voyager Therapeutics' han formado una alianza con la esperanza de llevar al mercado tratamientos potencialmente eficaces para la ataxia de Friedreich y la enfermedad de Parkinson.
La colaboración tiene como objetivo desarrollar y comercializar los programas de terapia génica de Voyager, incluidos VY-FXN01 para la ataxia de Friedreich y VY-AADC para Parkinson. El acuerdo también incluye derechos de dos programas aún no determinados.
Combinan la experiencia de Neurocrine en neurociencia, comercialización, y desarrollo de tratamientos, con los novedosos programas de terapia génica de Voyager para trastornos neurológicos graves.
"Estamos entusiasmados de colaborar con Voyager para avanzar en nuestra misión compartida de descubrir y desarrollar medicamentos que puedan beneficiar la vida de las personas con trastornos neurológicos graves", dijo Kevin Gorman, director ejecutivo de Neurocrine Biosciences, en un comunicado de prensa. "La asociación con Voyager nos permite ampliar nuestra línea de desarrollo clínico que aborda trastornos neurológicos, aprovechar la experiencia de Voyager en terapia génica centrada en el sistema nervioso central, y desarrollar posibles tratamientos para enfermedades como la enfermedad de Parkinson y la ataxia de Friedreich, las cuales tienen importantes necesidades no cubiertas”.
La ataxia de Friedreich es un trastorno hereditario que causa deterioro progresivo en el sistema nervioso y problemas de movimiento. Es causada por una mutación genética del gen FXN, responsable de producir una proteína llamada frataxina... La frataxina es crucial para tener músculos y nervios saludables. Los pacientes tienen insuficiente frataxina, lo cual lleva a degeneración neuronal.
El programa de terapia génica de Voyager utiliza un virus inofensivo llamado virus adenoasociado (AAV, por sus siglas en inglés) como un vehículo para transportar genes a las células y fomentar su expresión... Según el sitio web de Voyager, la compañía cree que al utilizar la terapia génica AAV en investigación, los niveles de proteína FXN se pueden restaurar en los pacientes hasta el 50 por ciento de lo normal. La esperanza es que el enfoque finalmente mejore las habilidades de movimiento.
VY-FXN01, cuyo objetivo es entregar una copia genética saludable al cuerpo, aún no se ha estudiado en ensayos clínicos, pero se está avanzando a través de estudios preclínicos.
Los términos del acuerdo exigen que Voyager reciba 165 millones de dólares por adelantado, más fondos para el desarrollo continuo de ambos programas, y hasta 1,7 mil millones en pagos prospectivos de desarrollo, normativos y comerciales en los cuatro programas. Neurocrine obtiene los derechos de comercialización y desarrollo y ha acordado proporcionar fondos a través de la Fase 1 del desarrollo de Vy-FXN01, después de lo cual el Voyager puede elegir comercializar conjuntamente la terapia con Neurocrine, u otorgar a Neurocrine los derechos comerciales globales.
"Esta es una colaboración de transformación para Voyager que mejora en gran medida nuestros esfuerzos para convertirnos en compañía líder de terapia génica centrada en enfermedades neurológicas graves, al tiempo que nos permite continuar invirtiendo en nuestros programas adicionales y plataforma de canalización", según Andre Turenne, presidente de Voyager.
De acuerdo con Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), aproximadamente una de cada 50.000 personas tiene el trastorno... Los actuales tratamientos para la ataxia de Friedreich incluyen terapias física y ocupacional... cirugía (en casos severos de escoliosis, dificultades para tragar, y deformidades en los pies)... y medicaciones para la miocardiopatía.
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Aclaración: 'Friedreich's Ataxia News' es estrictamente un sitio web de noticias informativas sobre la enfermedad. No proporciona consejo médico, diagnóstico, ni tratamiento. Su contenido no pretende ser sustituto de la opinión médica... Siempre, busque el asesoramiento de su Dr. ante cualquier cuestión respecto a la salud... Nunca ignore los consejos médicos, o demore en buscarlos debido a algo que haya leído en este sitio web.
Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2019/02/08/neurocrine-voyager-collaborating-vy-fxn01/
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