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jueves, 15 de diciembre de 2016

'Horizon' abandona el programa clínico 'Actimmune' en Ataxia de Friedreich, cuando el fracaso de la prueba se convierte en evidente

Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Magdalena Kegel ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

13 de diciembre de 2016.

'Horizon Pharma' ha abandonado todo su programa de desarrollo clínico de 'Actimmune' (interferón gamma-1b) para la Ataxia de Friedreich tras el fracaso de un ensayo, de fase 3, que tenía como objetivo demostrar que el tratamiento podía mejorar los síntomas del desorden... Los resultados han sido decepcionantes para los pacientes con una enfermedad que carece de tratamientos eficaces.

El enjuiciamiento 'STEADFAST (NCT02415127 )', perseguido por 'Horizon', en colaboración con 'Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA)' y la Red de Investigación Clínica (CCRN), reclutó 92 pacientes. A los participantes se les asignó, al azar, una administración de Actimmune, o bien un placebo, tres veces por semana, durante 26 semanas.

La esperanza inicial puesta en el ensayo, fue reemplazada por desesperanza cuando se hizo evidente que el estudio no probó su punto principal: que Actimmune pudiera proporcionar un cambio significativo en las pruebas de la escala FARS modificada. La escala de calificación mide la progresión de la enfermedad, basándose en exámenes de factores tales como el habla, la capacidad de tragar, la coordinación de las extremidades superiores e inferiores, la marcha, y la postura.

El análisis de los resultados también mostró que el tratamiento resultó ineficaz en la mejora de los objetivos secundarios del estudio, incluyendo las actividades de la vida diaria y los resultados neurológicos.

"Un estudio bien diseñado y riguroso, como STEADFAST, no hubiera sido posible sin el extraordinario impulso de la comunidad de Ataxia de Friedreich, particularmente las personas que se inscribieron en el estudio, los investigadores de los ensayos clínicos, y la 'Friedreich's Ataxia Research Alliance' (FARA)", dijo en un comunicado de prensa Timothy P. Walbert, director general de Horizonte Pharma. "Aunque los resultados no fueron los que esperábamos, ésta es la razón por la cual la investigación y el desarrollo es importante: encontrar respuestas que puedan ayudar en investigaciones futuras", añadió.

La decisión de cerrar el desarrollo de Actimmune para la Ataxia de Friedreich se alcanzó de acuerdo con los colaboradores del estudio en FARA. Tanto FARA, como el investigador principal del estudio, continuarán participando en el análisis de datos adicionales, con la esperanza de que éstos pueda proporcionar información para ayudar en futuras investigaciones.

"La misión de FARA es impulsar la investigación para desarrollar terapias que traten y curen la Ataxia de Friedreich, y seguimos apasionadamente comprometidos con esa misión para que un día pronto los pacientes afectados por esta devastadora enfermedad tengan opciones eficaces de tratamiento", dijo Ronald J. Bartek, presidente de FARA. "Queremos extender nuestro sincero agradecimiento a todos los pacientes, familias de pacientes, e investigadores, que formaron parte de este estudio, así como a Horizon por colaborar con nosotros, de forma impresionante, en esta importante investigación", agregó.

A los pacientes que actualmente están inscritos en el estudio de extensión en marcha (NCT02797080) se les pide ponerse en contacto con su coordinador del lugar del estudio para más información.

Magdalena Kegel posee un máster en Biociencias Farmacéuticas y un doctorado interdisciplinario fusión de los campos de la psiquiatría, inmunología, y neurofarmacología... Su investigación anterior se ha centrado en las alteraciones metabólicas e inmunológicas en trastornos psicóticos... Ahora está centrada en la divulgación científica, lo que le permite cultivar su pasión por la ciencia médica y salud humana.

Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/12/13/horizon-pharma-scraps-actimmune-clinical-program-fa-friedreichs-ataxia-trial-failure/

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