Por Patricia Inacio ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
10 de abril de 2018.
Los resultados de un estudio clínico, de Fase 1/2, respaldan la seguridad y tolerabilidad de RT001, un tratamiento en investigación para la Ataxia de Friedreich... Los pacientes tratados con RT001 también mejoraron en pruebas de funcionamiento físico... El estudio: "Randomized, clinical trial of RT001: Early signals of efficacy in Friedreich’s ataxia" (Ensayo clínico aleatorizado RT001: primeras señales de eficacia en ataxia de Friedreich), ha sido publicado en la revista 'Movement Disorders'.
RT001 es un ácido graso de investigación, desarrollado por Retrotope, que protege las membranas mitocondriales y celulares contra agresiones. Esto ayuda a restaurar la función mitocondrial en enfermedades degenerativas como la Ataxia de Friedreich.
En el año 2016, la 'Food and Drug Administration', de Estados Unidos, designó RT001 como medicamento huérfano para avanzar en su desarrollo como posible terapia para la Ataxia de Friedreich En este estudio clínico de fase 1/2 (NCT02445794), los investigadores han evaluado la eficacia de la terapia y el perfil farmacocinético (medida de cómo se comporta la terapia en el cuerpo)... El ensayo ha sido realizado en 'Collaborative Neuroscience Network', en Long Beach, California, y en el 'USF Ataxia Research Center', en Tampa, Florida.
El estudio ha incluido a 18 pacientes con Ataxia de Friedreich, los cuales fueron aleatorizados a una de las dos dosis orales de RT001: 1.8, o 9 gramos/día... o un control inactivo (13 participantes se asignaron, al azar, al tratamiento con RT001... y seis fueron asignados al grupo de control)... El tratamiento se prolongó durante 28 días... A continuación de lo cual, los investigadores evaluaron los principales objetivos del estudio: seguridad y tolerabilidad.
Los objetivos adicionales incluyeron identificar la farmacocinética de RT001 después de dosis orales únicas y múltiples y establecer una dosis óptima para estudios futuros... Los investigadores también evaluaron los cambios en la puntuación neurológica de la escala de calificación de Ataxia de Friedreich (FARS-Neuro), caminata cronometrada de 25 pies, y pruebas cardiopulmonares en ejercicios.
Los resultados mostraron que el tratamiento con RT001 fue seguro y bien tolerado, y el único evento adverso relacionado con el tratamiento fue diarrea.... RT001 fue absorbido rápidamente, logrando niveles estables en la circulación sanguínea dentro de los 28 días de tratamiento. Además, un metabolito de RT001 -una molécula resultante del metabolismo del tratamiento- capaz de penetrar el cerebro, fue hallada en la circulación sanguínea tras los 28 días.
El tratamiento con RT001 se asoció con mejoras en la carga de trabajo máxima (condición física) en comparación con los controles, en el consumo máximo de oxígeno y en la velocidad de zancada. Sin embargo, la duración del estudio probablemente fue insuficiente para detectar cambios significativos en los puntajes de la escala FARS-Neuro, que mide la progresión de la enfermedad en los pacientes, en relación con los controles.
En general, debido a que aún no existen terapias aprobadas para la Ataxia de Friedreich, "la seguridad observada, la tolerabilidad, y los signos de eficacia clínica, hacen que RT001 sea un buen candidato para otros ensayos clínicos, más amplios", concluyó el estudio.
*****
Aclaración: 'Friedreich's Ataxia News' es estrictamente un sitio web de noticias informativas sobre la enfermedad. No proporciona consejo médico, diagnóstico, ni tratamiento. Su contenido no pretende ser sustituto de la opinión médica... Siempre, busque el asesoramiento de su Dr. ante cualquier cuestión respecto a la salud... Nunca ignore los consejos médicos, o demore en buscarlos debido a algo que haya leído en este sitio web.
Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2018/04/10/friedreichs-ataxia-phase-1-2-trial-finds-rt001-safe-effective/
********************
No hay comentarios:
Publicar un comentario