Por Patricia Inacio ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
19 de abril de 2018.
Retrotope ha presentado el diseño de un ensayo clínico pivotal para su terapia en Ataxia de Friedreich, RT001, a la 'Food and Drug Administration (FDA)', de los Estados Unidos... La presentación ha sido alentada por los resultados de un ensayo, de Fase 1/2, mostrando que la terapia era segura y exhibiendo signos primarios de eficacia, y capacidad para mejorar el funcionamiento físico de los pacientes. Un ensayo básico es el que puede proporcionar la evidencia necesaria para la aprobación regulatoria. Por lo general, es un estudio de Fase 2 o 3.
"La prueba de Fase 1b/2a proporciona una señal primaria de que RT001 puede ser capaz de abordar una de las preocupaciones más importantes de los pacientes con Ataxia de Friedreich: la capacidad de generar energía adicional durante el ejercicio y evitar la fatiga profunda al realizar la mayoría de las tareas", dijo Peter G. Milner, director médico jefe de Retrotope, en un comunicado de prensa... "En base a estos hallazgos y a los resultados positivos adicionales del ensayo, tenemos intención de hacer avanzar la terapia con RT001 para esta enfermedad, y hemos presentado un protocolo de estudio fundamental ante la FDA para su revisión", añadió.
RT001 es un ácido graso sintético, diseñado para ayudar a restaurar la función de las mitocondrias en enfermedades degenerativas, como la Ataxia de Friedreich... Las mitocondrias generan la energía que las células necesitan.
El ensayo de Fase 1/2 (NCT02445794) se realizó con 18 pacientes de Ataxia de Friedreich: Fueron aleatorizados para recibir una de las dos dosis orales de RT001, o un placebo, durante 28 días... Los investigadores afirmaron que el ensayo había cumplido sus objetivos principales de mostrar que el tratamiento era seguro y que los pacientes podían tolerarlo bien.
Si bien, el estudio no fue diseñado para evaluar la eficacia de la terapia, en sólo un mes, el funcionamiento físico de los pacientes mejoró en tres medidas: capacidad máxima de entrenamiento, consumo máximo de oxígeno, y velocidad de zancada, en comparación con los controles... Los investigadores han publicado los resultados del ensayo en la revista 'Movement Disorders', en un estudio titulado: "Randomized, clinical trial of RT001: Early signals of efficacy in Friedreich’s ataxia" (Ensayo clínico aleatorizado con RT001: primeras señales de eficacia en ataxia de Friedreich).
"Estos son los primeros hallazgos publicados en una revista revisada por otros colegas, demostrando que un D-PUFA [ácido graso poliinsaturado deuterado] puede mostrar indicaciones de seguridad y señales primarias de posible eficacia en una pequeña muestra de tratamiento, 28 días, en pacientes con una enfermedad neurodegenerativa progresiva como la Ataxia de Friedreich", señaló la Dra. Theresa Zesiewicz, directora del Centro de Investigación en Ataxia, de la Universidad del Sur de Florida, e investigadora principal del ensayo... "Si bien la actividad biológica no era un objetivo principal del estudio, los resultados nos animan, y esperamos seguir avanzando en el programa", agregó.
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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2018/04/19/retrotope-gives-fda-the-design-of-a-pivotal-trial-for-its-friedreichs-ataxia-therapy/
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