Por Geoffrey Potjewyd ... para "reliawire.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
26 de marzo de 2018.
Resumen de la publicación: "Bone marrow transplantation stimulates neural repair in Friedreich’s ataxia mice" (El trasplante de médula ósea estimula la reparación neuronal en ratones con ataxia de Friedreich.
Kemp KC, Hares K, Redondo J, Cook AJ, Haynes HR, Burton BR, Pook MA, Rice CM, Scolding NJ, Wilkins A.
'Annals of Neurology'. 2018 13 de marzo. Doi: 10.1002 / ana.25207
Un grupo de investigación de Bristol (Reino Unido) ha establecido una posible terapia celular para la Ataxia de Friedreich, la cual ha logrado ayudar en la coordinación motora, estimular la reparación neuronal, e incluso comenzar a revertir la patología de la enfermedad, en un modelo de ratón: El grupo trasplantó células de médula ósea de ratones sanos a ratones alterados genéticamente, provocando los efectos reparativos.
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad neurodegenerativa caracterizada por niveles reducidos de proteína frataxina y disfunción mitocondrial. Esto se manifiesta en un deterioro progresivo del movimiento y otras funciones, a medida que la enfermedad avanza en severidad.
Los ratones utilizados en el modelo de la enfermedad estaban alterados genéticamente para expresar niveles más bajos de proteína frataxina y síntomas similares a los observados en la afección humana de la enfermedad, incluyendo patología alterada de tejidos y trastornos del movimiento.
El grupo encontró que el trasplante de células de médula expresantes de frataxina en los ratones modelo, provocó en ellos regulación al alza de la frataxina, y también de una serie de proteínas antioxidantes, así como mejoras de movimiento y coordinación. Los investigadores también observaron reversión de la patología, junto con integración de las células trasplantadas de la médula ósea en el tejido dañado del sistema nervioso, aportando material genético a las neuronas y células mielinizantes de Schwann.
Para mejorar la entrega y la eficacia de las células de médula ósea trasplantadas al sistema nervioso, los investigadores trataron un subgrupo de ratones con factor estimulante de colonias de granulocitos y proteínas del factor de células madre... Y descubrieron que la adición de estas proteínas aumentaba los niveles de células de médula ósea trasplantadas en circulación, así como también mejoraba la coordinación motora y actividad general de los ratones... Se había demostrado anteriormente que estas proteínas tienen un efecto modificador de la enfermedad en ratones modelo -por el mismo grupo con base en Bristol- sin el uso de células de médula ósea, y son tratamientos que ya están registrados para su uso en otras afecciones.
En la actualidad, los tratamientos para la Ataxia de Friedreich son limitados o inexistentes, sin terapias actualmente autorizadas que ralenticen la progresión de la enfermedad. En cambio, las terapias se centran en tratar la sintomatología. Como la enfermedad afecta al sistema nervioso, corazón, y sistema musculoesquelético, se recomiendan múltiples terapias a los pacientes, además de terapias físicas... Los medicamentos recetados son principalmente dirigidos a las muchas comorbilidades que acompañan a la enfermedad: problemas cardiovasculares, diabetes, y afecciones oculares.
La mayoría de las estrategias se han centrado en tratamientos antioxidantes debido al aumento del estrés oxidativo a partir de la función mitocondrial reducida, o han intentado aumentar la expresión de frataxina. Otra área de investigación prometedora es la de las terapias celulares y genéticas.
Las terapias celulares y genéticas pueden ser clave para resolver los problemas de tratamiento de la Ataxia de Friedreich, ya que la causa genética de la enfermedad está razonablemente bien caracterizada, lo cual significa que la introducción de células, o genes, para combatir específicamente la secuencia del anómala del gen FNX, es mucho más simple que en enfermedades donde puede ser múltiples genes los que contribuyen a la enfermedad.
El uso del trasplante de médula ósea, junto con tratamientos con factor de proteína, puede ofrecer un tratamiento rápido y modificador de la enfermedad para las pacientes con Ataxia de Friedreich... Aunque estos resultados son extremadamente prometedores, sólo se están llevando a cabo en modelos animales... Se espera que un futuro ensayo clínico convalide estos resultados en humanos, y la posterior implementación de este tratamiento en pacientes.
Fuente, en inglés: https://reliawire.com/cell-therapy-friedreichs-ataxia/
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