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"Ataxia y atáxicos".
Extraído de
"curefa.org/ambassadors/" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
Recientemente me ofrecí como voluntario para un estudio con la Dra. Shana McCormack en la Universidad de Pensilvania (UPenn) en colaboración con el Hospital Niños de Filadelfia (CHOP). La Dra. McCormack es "endocrinóloga", lo que significa que estudia cómo las hormonas de nuestro cuerpo controlan varias e importantes funciones corporales, tales como: sueño, metabolismo de los alimentos para la generación de energía, estado de ánimo, crecimiento, y desarrollo, por ejemplo.
Durante mi participación en este estudio, pensé en la diferencia entre un "estudio clínico" y un "ensayo clínico". El equipo de la Dra. McCormack no estaba probando una nueva terapia (un ensayo clínico), sino estudiando las características de la
Ataxia de Friedreich, con el objetivo de mejorar el conocimiento médico de la enfermedad (un estudio clínico).
Armados con este conocimiento derivado de estudios clínicos, posteriormente, médicos e investigadores están facultados para desarrollar mejores tratamientos... El estudio de historia natural, por ejemplo, es un estudio clínico que ha mejorado enormemente la comprensión de la progresión de la enfermedad, y ha influido positivamente en la forma en que las compañías farmacéuticas diseñan los ensayos clínicos.
Al igual que cuando participo como voluntario en un ensayo clínico, estoy seguro de que mi participación en el estudio clínico de la Dra. McCormack nos acerca a tratamientos y cura.
La Dra. McCormack está interesada en la
Ataxia de Friedreich porque es una enfermedad multisistémica que afecta a varios órganos diferentes del cuerpo. Uno de los órganos afectados es el páncreas, que ayuda a regular la forma en que los demás órganos absorben los nutrientes de los alimentos. Para esto, el páncreas produce muchas hormonas que sirven como interruptor de encendido y apagado para la absorción de nutrientes, incluida la hormona insulina. La insulina ayuda a regular el metabolismo del azúcar.
Como actualmente se sabe, la desregulación del metabolismo del azúcar puede provocar trastornos metabólicos, como la diabetes y la obesidad. La
Ataxia de Friedreich afecta a los músculos, lo cual también puede afectar el metabolismo del azúcar, puesto que los músculos consumen azúcar para obtener energía.
Dado que el 10% de los pacientes con
Ataxia de Friedreich desarrollan diabetes, y muchos más tienen prediabetes, uno de los objetivos de investigación de la Dra. McCormack es comprender si, cómo, y por qué, la enfermedad puede hacer que el páncreas se comporte de manera anormal... Otro de objetivos de la investigación, es comprender más ampliamente cómo funciona el metabolismo del cuerpo completo en los pacientes... Los resultados de su estudio, como mencioné anteriormente, contribuirán a la comprensión general del desorden, proporcionando información clave para futuras terapias... Además, es posible que algunos medicamentos que ya están en uso clínico para la diabetes, puedan mejorar el metabolismo en los pacientes, y, con ello, mejorar su salud general y el curso de su enfermedad.
Por lo tanto, el diseño del estudio clínico es para comparar el metabolismo de personas con
Ataxia de Friedreich, con el de personas sanas con peso normal, y con el de personas obesas.
Mi experiencia como participante en el estudio:
El aviso del estudio clínico provino del 'Registro de pacientes de FARA'. Y es cierto que el mensaje permaneció en mi bandeja de entrada durante varias semanas, hasta que finalmente envié un correo electrónico para ver si aún había necesidad de voluntarios.
Para evaluar si era elegible para el estudio, primero tuve una llamada telefónica por parte de la coordinadora del estudio, Sara Nguyen. Sara me hizo algunas preguntas simples que le ayudaron a confirmar que yo era una buena opción... Además, este estudio requería pasar una noche en el hospital, así que hube de asegurarme de concertar fechas acordes con mis posibilidades.
Dos semanas antes del estudio, Sara me envió un correo electrónico para informarme de que necesitaba que suspendiera el uso de ciertas vitaminas y suplementos. También me envió un registro de dieta para llevar a cabo durante los tres días anteriores a mi visita... Tal dieta brinda una instantánea de los hábitos alimenticios de una persona, lo que permite al equipo investigador determinar si mi dieta desempeñará un papel en el rendimiento del metabolismo de mi cuerpo durante el estudio.
El día del estudio, Sara me recibió en el vestíbulo del hospital. Seguidamente, tuvimos una breve reunión con la Dra. McCormack. Juntos, revisamos el formulario de consentimiento y el cronograma, y la Dra. me ayudó a entender los interrogantes de la investigación y objetivos del estudio, y cómo esa comprensión contribuiría a un mayor conocimiento sobre mi enfermedad.
A continuación, mi cuerpo fue escaneado por el "escáner DEXA". Esta máquina, realmente genial, mide la composición corporal de grasa, músculo, hueso, etc. Tales medidas ayudarán a evaluar si el metabolismo del paciente con
Ataxia de Friedreich influye, o está influenciado por, la composición de nuestro cuerpo.
A las 17:00 horas, me hicieron una resonancia magnética, centrada específicamente en el músculo de la pantorrilla. Puse mi pierna derecha en un pequeño tubo con un pedal en mi pie, y me acosté sobre la mesa mientras entraba lentamente a la máquina de resonancia magnética... La voz de Sara me llegó por el intercomunicador, diciéndome que presionara el pedal con el pie al ritmo de su conteo. Después de presionar el pedal durante 90 segundos, me quedé quieto mientras la máquina hacía ruido... Este IRM mide la rapidez en recuperarse el músculo después del esfuerzo. Esta información ayudará al equipo investigador a comprender mejor cómo el músculo de un paciente con
Ataxia de Friedreich metaboliza la energía para el movimiento muscular.
¿Qué pasó después de la exploración? ¡Hora de la cena! La cena de spaghetti y albóndigas no encajaba con la anterior dieta nutricional de 800 gramos de frutas y verduras por día, pero estaba bastante bueno. Necesitaba carbohidratos para el largo día de extracción de sangre que tiene lugar en este estudio.
No hubo monitoreo durante la noche, así que dormí como un bebé. Se requiere pasar una noche hospitalizado, para que las pruebas comiencen justo al despertar y para estandarizar la alimentación, el sueño, y la actividad antes de las pruebas metabólicas... La enfermera me despertó a las 6:30 para poner una vía intravenosa en cada brazo.
Después de un análisis de sangre basal, hice la primera de tres pruebas de gasto de energía en reposo, que fueron de 30 minutos durante cada prueba. El "gasto de energía en reposo" es exactamente como suena: cuánta energía usa mi cuerpo cuando estoy en reposo.
Durante esta prueba, utilizan una especie de escafandra, que hace que parezca que vas a bucear en aguas profundas, para medir todos los gases que entran y salen del cuerpo mientras se está en reposo. Esta medición del oxígeno que se respira y del dióxido de carbono que se exhala puede usarse para determinar cuánta energía consumió mi cuerpo mientras estaba sentado en reposo.
Después de la primera prueba de gasto de energía, alrededor de las 10:00, comencé una prueba de tolerancia a la glucosa.
El equipo investigador quería ver la rapidez de cuerpo tanto produciendo insulina, como consumiendo glucosa: Así que tomé una pequeña botella de líquido azucarado con sabor a refresco de naranja. A continuación, el equipo comenzó a extraer sangre periódicamente. Al principio, las extracciones de sangre fueron cada 10 minuto... y luego, durante las cuatro horas siguientes, cada media hora.
A las 15:00 horas había acabado. El equipo investigador ya había recopilado todos los datos necesarios sobre el metabolismo de mi cuerpo. Y Sara me envió a casa con un pequeño monitor pegado a la parte posterior de mi brazo que mide la glucosa en sangre cada 15 minutos sin que yo lo sepa.
Ahora, encontrarán controles de la misma edad (sanos, y obesos), y compararán los resultados de mi estudio con los de estos controles. Estos datos les permitirán entender si mi metabolismo de paciente de
Ataxia de Friedreich se comporta como el de un individuo sano, o como el de un individuo obeso, o de forma completamente diferente a ambos... Lo realmente bueno, es que mis resultados de estudio (desidentificados, por supuesto) se publicarán en una revista médica en el futuro, lo cual contribuirá a nuestra comprensión general del metabolismo en esta enfermedad... A corto plazo, también ayuda a la Dra. McCormack y a otros endocrinólogos a elegir los tratamientos adecuados para la prediabetes o la diabetes cuando se desarrollan los pacientes de mi enfermedad.
Como pacientes, tendemos a pensar que los ensayos clínicos con un medicamento específico son la única forma de participar. Y luego, si se nos excluye de un ensayo clínico debido a la edad, función cardíaca, medicamentos existentes, o cualquier otro criterio de exclusión, es una experiencia frustrante y desalentadora. Sin embargo, hay muchos estudios clínicos que no necesariamente prueban medicamentos específicos que necesitan nuestra participación. Con los estudios clínicos, los criterios de inclusión y/o exclusión a no suelen ser tan restrictivos como en los ensayos clínicos... y estos estudios conducen a conclusiones tan valiosas como las de los ensayos clínicos, porque proporcionan información clave sobre formas de desarrollar nuevos tratamientos.
Está claro que nuestro objetivo final es una terapia aprobada que mejore la condición de los pacientes. Pero la investigación es algo complicado. A veces, casi parece un concepto abstracto. Hay muchas personas involucradas y muchas partes móviles. Si alguna de esas partes falta, todo el sistema falla.
Los estudios clínicos brindan la información necesaria para permitir ensayos clínicos, pero estos estudios no pueden llevarse a cabo sin participantes dispuestos. ¡No subestimes el poder de tu participación!.
Fuente en inglés: http://www.curefa.org/ambassadors/patient-perspective-kyle-s-experience-participating-in-a-clinical-study
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