Extraído de Red pacientes. Fecha: 27/07/2012.
Original en españolNueva estrategia de terapia génica ....
Nueva estrategia de terapia génica aumenta los niveles de deficiencia de proteínas en la Ataxia de Friedreich.
Un nuevo enfoque a la terapia génica, que instruye a las propias células de una persona para producir más proteínas naturales de lucha contra la enfermedad, podría ofrecer una solución para el tratamiento de muchos trastornos genéticos.
El método fue utilizado para lograr una producción dos, o tres, veces mayor de una proteína deficiente en pacientes con Ataxia de Friedreich, como se describe en un artículo publicado en línea instantánea en "Human Gene Therapy", una revista revisada por compañeros de Mary Ann Liebert, Inc. El artículo está disponible gratuitamente en el sitio web de "Human Gene Therapy".
El método de terapia génica innovadora, descrito por Jacques Tremblay, Chapdelaine Pierre Coulombe Zoé, y Rousseau, Joel, de la Universidad Laval, Québec, y la Universidad de Quebec, Canadá, aprovecha la capacidad de una familia de proteínas llamadas Tal efectoras (TALE) para dirigirse a secuencias de ADN específicas.
Como un modelo de cómo este método, podría ser utilizado para tratar enfermedades genéticas... los autores crearon proteínas TALE para dirigirse al gen que codifica la frataxina, que es la proteína deficiente en la Ataxia de Friedreich. La capacidad de inducir a las células a producir más frataxina, podría reducir los síntomas de la enfermedad, y proporcionar una solución eficaz, y una estrategia terapéutica a largo plazo, concluyen los autores.
"Este es un enfoque muy inteligente para el tratamiento de una enfermedad recesiva causada por la disminución de la cantidad de una proteína, por lo demás normal", dice James M. Wilson, MD, PhD, Editor en Jefe y Director del Programa de Terapia Génica, Departamento de Patología y el Laboratorio de Medicina de la Universidad de Pensilvania Escuela de Medicina de Perelman, de Filadelfia.
Fuente en inglés: http://www.sciencenewsline.com/articles/2012072516590012.html.
Artículo completo (en inglés): http://online.liebertpub.com/doi/full/10.1089/hum.2012.034.
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2- Sección "PowerPoint del día":
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2- Sección "Viñeta animadora":
Esta animadora viñeta ha sido colgada en su muro se Facebook por un familiar de paciente de ataxia, de Valencia.
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ojala sirva d algo, aunke lo mas seguro k sirva para descartar opciones (k ya es algo)
ResponderEliminarBuenas noches , te escribí desde el sofá de un hospital, mi niño esta internado desde el martes pasado por una infeccion que le provoco ataxia, no puede caminar por su solo han sido unos días muy complicados y me paso las noches investigando que es lo que le pasa, así encontré tu blog, según entiendo hay varios tipos de atexias el neurólogo dice qe se va a recuperar como en tres meses pero no tengo idea de como ayudarlo me siento muy impotente , el tiene 8 años la verdad no se ni que preguntarte solo quiero saber como ayudar a mi hijo. Gracias por escuchar.
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