Horizon Pharma recibe la designación de fármaco huérfano para Actimmune (Interferon gamma-1b) en la Ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y atáxicos".
Extraído de "ir.horizon-pharma.com"... (ver original, en inglés, en el enlace de "fuente"... al final del artículo).
Traducción de Miguel-A. Cibrián.

DUBLIN, IRLANDA - (Marketwired) - 03/10/14 - Horizon Pharma, una compañía biofarmacéutica especializada en enfermedades huérfanas, ha anunciado hoy que la 'Food and Drug Admiistration', FDA, ha concedido la designación de fármaco huérfano para Actimmune (interferon gamma-1b) para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich, una enfermedad rara, genética para la que actualmente no existen tratamientos aprobados.

La Ley de Medicamentos Huérfanos de EE.UU. (AOD), prevé la concesión de un estatus especial a un medicamento o producto biológico para el tratamiento de una enfermedad rara que afecte a menos de 200.000 pacientes en los Estados Unidos. La designación como medicamento huérfano, otorga al patrocinador varios incentivos de desarrollo, incluidos créditos fiscales para las pruebas clínicas. La solicitud de comercialización de un producto que haya recibido la designación de medicamento huérfano, no está sujeta a las cuotas de la Ley de Medicamentos Recetados (PDUFA). La designación puede proporcionar a Actimmune, de ser aprobado para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich, siete años de exclusividad de comercialización para tal indicación.

La Ataxia de Friedreich es una debilitante enfermedad degenerativa y neuromuscular, que acorta la vida, y afecta aproximadamente a una de cada 50.000 personas en los Estados Unidos. El inicio de los síntomas puede variar desde los cinco años de edad hasta la edad adulta. El inicio en la infancia tiende a estar asociado con una progresión más rápida. Una pérdida progresiva de la coordinación y fuerza muscular conduce a la discapacidad motora y, a menudo, a la necesidad de uso de silla de ruedas.

"Esta designación de medicamento huérfano para Actimmune, es un importante avance normativo a medida que construimos nuestro programa de desarrollo para la Ataxia de Friedreich, una rara enfermedad debilitante sin tratamientos actualmente aprobados" dijo Timothy P. Walbert, presidente y director ejecutivo de Horizon Pharma. "Esperamos con interés la publicación de los resultados de un estudio de fase 2 auspiciado por Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), llevado a cabo en el Hospital Infantil de Filadelfia".

Acerca de Actimmune:

Actimmune está actualmente aprobado para dos enfermedades raras en los Estados Unidos. Está aprobado por la FDA para reducir la frecuencia y gravedad de las infecciones asociadas con la enfermedad granulomatosa crónica (EGC), un trastorno genético que afecta al funcionamiento de un tipo de glóbulos blancos del sistema inmunológico, neutrófilos o los fagocitos, que conduce a infecciones bacterianas y fúngicas graves recurrentes. Además, Actimmune está aprobado para retardar el empeoramiento de la osteopetrosis severa maligna (SMO), una enfermedad genética, que afecta a la formación normal del hueso, causando acumulación anormal de material óseo, tendiendo a reducir el espacio interior de los huesos, donde se forma la médula ósea. Esto, puede causar insuficiencia de médula ósea, conduciendo a un perjuicio en diversas células sanguíneas, tales como los glóbulos rojos y glóbulos blancos. Para obtener más información, por favor visite www.ACTIMMUNE.com

Información importante de seguridad:

Actimmune está contraindicado en pacientes que han desarrollado, o se tiene conocimiento, de hipersensibilidad al interferón-gamma, o a cualquier otro componente del producto.

Las reacciones adversas más comunes que se producen con la terapia Actimmune son "similares a la gripe", síntomas como fiebre, dolor de cabeza, escalofríos, mialgia, o fatiga... lo que puede disminuir en intensidad a medida que continúa el tratamiento. Algunos de los síntomas "gripales" pueden ser minimizados por la administración de Actimmune a la hora de acostarse. El acetaminofeno se puede usar para prevenir o aliviar parcialmente la fiebre y dolor de cabeza.

Neutropenia y trombocitopenia reversibles, se han observado durante el tratamiento Actimmune. Se debe tener precaución al administrar Actimmune en pacientes con mielosupresión o en combinación con otros agentes potencialmente mielosupresores. Actimmune también puede deprimir el metabolismo hepático de ciertos fármacos que son metabolizados por el sistema hepático del citocromo P-450. Actimmune no ha sido probado para el potencial carcinogénico. Actimmune está catalogado en la categoría C para el embarazo, y se desconoce si Actimmune se excreta en la leche materna.

Se han observado elevaciones reversibles de AST y/o ALT durante el tratamiento con Actimmune. Los pacientes que iniciaron el tratamiento con Actimmune antes del año de edad, deben recibir evaluaciones mensuales de la función hepática. Si se desarrollan elevaciones de las enzimas hepáticas, la dosis de Actimmune debe ser modificada.

A dosis 10 veces superiores a las recomendadas semanalmente, Actimmune puede exacerbar las condiciones cardíacas preexistentes, o podría causar efectos neurológicos reversibles, tales como disminución del estado mental, trastornos de la marcha, y mareos. Por lo tanto, se recomienda precaución si se administra Actimmune a pacientes con trastornos convulsivos o comprometidos con la función del SNC (Sistema Nervioso Central), o cuando se administra a pacientes con afecciones cardíacas, tales como isquemia, insuficiencia cardíaca, o arritmia.

Para obtener más información sobre Actimmune, por favor consulte la información de prescripción completa en www.ACTIMMUNE.com

Acerca de Horizon Pharma:

Horizon Pharma es una compañía biofarmacéutica especializada en mejorar la vida de los pacientes, mediante la identificación, desarrollo, adquisición y comercialización, de diversos productos que respondan a necesidades médicas no cubiertas. La sede mundial de Horizon está en Dublin, Irlanda. Para obtener más información, por favor visite www.ACTIMMUNE.com

Declaraciones prospectivas:

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluyendo declaraciones con respecto a las posibles consecuencias de la designación de fármaco huérfano para Actimmune en Ataxia de Friedreich, los resultados de un estudio de fase 2 con Actimmune, y futuros planes de desarrollo de la compañía para Actimmune en Ataxia de Friedreich. Estas declaraciones prospectivas se basan en expectativas y suposiciones a la fecha actual. No obstante, los resultados reales pueden diferir de los explicados en estas declaraciones prospectivas como resultado de varios factores. Tales factores incluyen, pero no se limitan a, los riesgos respecto a si Horizon será capaz de darse cuenta de los beneficios anticipados de la designación de fármaco huérfano, si los resultados del ensayo clínico de fase 2 de Actimmune en Ataxia de Friedreich garantizan un desarrollo mayor, y la capacidad de Horizon para obtener la aprobación reglamentaria para comercializar, con éxito, Actimmune para el tratamiento de dicha enfermedad.

Para una descripción más detallada de estos y otros riesgos de la Compañía, por favor consulte los factores de riesgo descritos en las presentaciones de la Compañía con la 'Securities and Exchange Commission', incluidos los factores discutidos bajo el título "Factores de Riesgo" en dichas presentaciones. Las declaraciones prospectivas se refieren sólo a la fecha de este comunicado de prensa... y la Compañía no asume ninguna obligación de actualizar o revisar estas declaraciones, excepto si lo exigiera la ley.

Fuente original, en inglés: Horizon Pharma plc Receives Orphan-Drug Designation for ACTIMMUNE(R) (Interferon gamma-1b) in Friedreich's Ataxia

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