Resultados del estudio, fase 2, con interferón gamma en Ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y atáxicos".
Traducción de Miguel-A. Cibrián.

En este blog, hace una semana, se editaba un artículo que trataba sobre la designación de medicamento huérfano para 'Actimmune' (interferón gamma) por parte de la FDA, de los Estados Unidos (ver pinchado aquí: Horizon Pharma recibe la designación....), para la Ataxia de Friedreich. Allí, textualmente, en boca del presidente y director ejecutivo de Horizon Pharma (la empresa que desarrolla tal fármaco, se decía: "Esperamos con interés la publicación de los resultados de un estudio de fase 2 auspiciado por Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), llevado a cabo en el Hospital Infantil de Filadelfia".

Bien, ya hay resultados. Los he hallado a través del blog de Juan Carlos Baige: http://friedreichscientificnews.blogspot.com.es/

Es una presentación insertada en archivo ".pdf", de bella ejecución, pero difícil de traducir, no sólo por la presencia de terminología médica, sino también desde el aspecto informático: traducirlo respetando formato e imágenes... Me he limitado a traducir solamente una de las dipositivas: la que aborda las conclusiones... Para obtener una información másm completa, se ha de conectar con el archivo original, en inglés, (5 megas), pinchando en: FA & ACTIMMUNE, Phase 2 Clinical Trial Results

Conclusions
•IFN-? was safe and well-tolerated
•No overt significant increase in frataxin levels
–Presence of increased levels through treatment
–Sampling limited to unaffected tissue
–Timing of sampling - short half life of gamma interferon
–Limited to FDA approved dose for other diseases
•Clinically significant neurologic improvement magnitude

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Conclusiones:
• ¿IFN-? ha sido seguro y bien tolerado.
• No hay aumento significativo en los niveles de frataxina.
- Presencia de aumento de los niveles a través de un tratamiento.
- Muestreo limitado a tejido no afectado.
- Tiempo de muestreo - corto tiempo de medicación con interferón gamma.
- Limitado a dosis aprobadas por la FDA para otras enfermedades.
• Magnitud de mejoría neurológica clínicamente significativa.

Supongo que ahora comenzarán otro ensayo con interferón gamma (Actimmune) en pacientes de Ataxia de Friedreich... más amplio y exhaustivo que el anterior... y realizado a doble ciego

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