Extraído de "researchitaly.it" ... (para ver el original, en italiano, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
30 de marzo de 2017.
Se abre una ventana para el tratamiento de Ataxia de Friedreich -una rara enfermedad para la cual no existe ningún tratamiento aprobado hasta la fecha-, gracias a una investigación italiana publicada recientemente en la prestigiosa revista internacional 'Cell Reports'.
El estudio se llevó a cabo bajo la dirección de la Dra. Alessandra Rufini, por investigadores de la empresa de biotecnología 'Fratagene Therapeutics', en colaboración con la 'Universidad 'Tor Vergata', de Roma.
La Ataxia de Friedreich, enfermedad neurodegenerativa de base genética, está causada por una escasez de proteína frataxina... Y afecta a más de 15.000 personas sólo en Europa, Estados Unidos, y Canadá, especialmente en niños y jóvenes... Los síntomas -que incluyen inestabilidad de la marcha, falta de coordinación motora, y trastornos del habla- aparecen entre la niñez y la adolescencia, y empeoran progresivamente, hasta una severa discapacidad... pudiendo llevar a una muerte prematura, a menudo causada por insuficiencia cardíaca.
"El descubrimiento de una nueva diana terapéutica para la Ataxia de Friedreich -ha explicado la Dra. Alessandra Rufini, directora científica de 'Fratagene Terapéutics'- a través de una enzima, la ligasa RNF126, cuya inhibición conduce a un aumento en los niveles de frataxina en las células de pacientes, abre el camino para el posible desarrollo de una nueva clase de fármacos que pudieran proporcionar esperanza de curación".
La vía que llevó al descubrimiento es resultado de la sinergia entre investigación e industria. La compañía 'Fratagene Terapeutics' fue fundada por el Profesor Roberto Testi, director del Laboratorio de Señal y Traslación en el Departamento de Biomedicina y Prevención de la Universidad de Roma "Tor Vergata", con el objetivo de atraer recursos para el desarrollo de una cura para la Ataxia de Friedreich.
"'Fratagene Therapeutics' es un modelo de valor de los resultados de investigación generados en la Universidad" -ha explicado el Profesor Roberto Testi- "y representa la culminación de una larga investigación innovadora desarrollada por el grupo que he dirigido, y que ha financiado Teletón, de la 'Friedreich's Ataxia Research Alliance', de EE.UU., y dos otorgaciones del Consejo Europeo de Investigación (ERC)". En particular, el Consejo Europeo de Investigación, ERC, -un organismo diseñado para apoyar la investigación a nivel europeo- ha financiado, en el año 2012, el proyecto FAST ('Friedreich Ataxia Seeks Therapy'), dirigido por el Profesor Roberto Testi, con un 'Advanced Grant' por su enfoque innovador y único en la búsqueda de una cura para la Ataxia de Friedreich.
El 'Advanced Grant' -un tipo de subvención otorgada a investigadores determinados para investigación de excelencia- ha sido seguida, en el año 2015, por una financiación 'Proof-of-Concept Grant' (Prueba de Concepto), subvención para un posible desarrollo comercial de nuevas terapias diseñadas gracias al proyecto FAST ('Friedreich Ataxia Seeks Therapy').
Fuente, en italiano: https://www.researchitaly.it/progetti/malattie-rare-da-ricerca-e-industria-uno-spiraglio-di-cura-per-l-atassia-di-friedreich/
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