Por Jose Marques Lopes ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
05 de junio de 2018.
Un enfoque de terapia génica para administrar frataxina, proteína deficitaria en pacientes con Ataxia de Friedreich, ha sido capaz de revertir las alteraciones relacionadas con la enfermedad en un nuevo modelo de ratones, según informa un estudio francés.
El estudio: "Rapid and Complete Reversal of Sensory Ataxia by Gene Therapy in a Novel Model of Friedreich Ataxia" (Reversión rápida y completa de la ataxia sensorial mediante terapia génica en un nuevo modelo de ataxia de Friedreich), ha sido publicado en la revista 'Molecular Therapy'.
La ataxia sensorial, falta de coordinación del movimientos debido a pérdida de información sensorial sobre la posición del cuerpo, es uno de los primeros signos en Ataxia de Friedreich... Los síntomas neurológicos en esta enfermedad se deben, principalmente, a degeneración de las neuronas sensoriales y de sus fibras nerviosas en la médula espinal y el cerebelo.
Las posibles terapias para la Ataxia de Friedreich pueden provenir de diversos enfoques, incluida la terapia génica... Los autores demostraron previamente que una estrategia de terapia génica utilizando virus inocuos para administrar frataxina, podría prevenir y revertir la miocardiopatía, o dolencia cardíaca, en un modelo de ratones... Sin embargo, la pregunta de si el daño sensorial de los nervios periféricos (neuropatía) podría revertirse, permaneció sin respuesta.
En este estudio, los científicos desarrollaron un nuevo modelo de ratón para la enfermedad, que consideraron más adecuado para probar estrategias de terapia génica sobre la ataxia sensorial primaria asociada con este trastorno.
Este nuevo modelo se dirige más específicamente a las neuronas propioceptivas, responsables de transmitir información sobre posición, movimiento, y equilibrio, del cuerpo... Los ratones también fueron diseñados para permitir la eliminación condicional de frataxina en células que expresan parvalbúmina, una proteína ligada al calcio, involucrada en diversos procesos fisiológicos, como la contracción muscular, y que se encuentra en músculos, cerebro, y otros tipos de tejido.
Los investigadores encontraron que el nuevo modelo imita la ataxia sensorial y el daño nervioso asociado con la enfermedad, aunque con un curso más rápido y severo... Los ratones exhibieron una pérdida progresiva de coordinación y alteraciones de la marcha... También observaron que las alteraciones en el sistema nervioso central, incluido el cerebelo, tenían lugar después del inicio de la enfermedad en la periferia... Las neuronas que carecen de frataxina, aunque son disfuncionales, podrían sobrevivir durante varias semanas, informaron los científicos.
A continuación, administraron vectores virales portadores de frataxina por vía intravenosa... lo cual impidió por completo el inicio de daños en nervios sensoriales periféricos... La administración intravenosa y cerebral combinada de estos vectores después de la aparición del deterioro, revirtió en una semana las alteraciones conductuales, fisiológicas, y celulares.
"Nuestros resultados demuestran claramente que las neuronas propioceptivas deficientes en frataxina con fenotipo severo sobreviven durante varias semanas y pueden ser rescatadas, rápida y completamente, mediante terapia génica en el modelo de ratón", escribieron los investigadores. "Por lo tanto, este estudio establece la prueba preclínica de concepto para el potencial de la terapia génica en el tratamiento de la neuropatía sensorial de la Ataxia de Friedreich".
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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2018/06/05/gene-therapy-fully-reverses-friedreichs-ataxia-changes-mouse-study/
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