Blog "Ataxia y atáxicos".
Extraído de GlobeNewswire ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
10 de julio de 2018.
IRVING, Texas, 10 de julio de 2018 (GLOBE NEWSWIRE): Reata Pharmaceuticals, una compañía biofarmacéutica en etapa clínica, anunció hoy que la Comisión Europea le ha otorgado la designación de medicamento huérfano para omaveloxolone para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich, basándose en la opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
La Ataxia de Friedreiches un trastorno neuromuscular hereditario, debilitante y degenerativo que generalmente se diagnostica durante la adolescencia... Los afectados por esta enfermedad experimentan pérdida progresiva de coordinación, debilidad muscular, y fatiga... Afecta aproximadamente a 6.000 pacientes en los Estados Unidos, y a unos 22.000 a nivel mundial... Actualmente, no hay medicamentos aprobados para el tratamiento del trastorno.
El año pasado, Reata informó de los resultados de la parte 1 de MOXIe, un ensayo en fase 2, de dos partes, internacional, multicéntrico, aleatorizado, y a doble ciego controlado con placebo, que estudia la seguridad y eficacia de la omaveloxolona en pacientes con Ataxia de Friedreich.
El tratamiento de los pacientes con omaveloxolona produjo mejoras, dependientes de la dosis y del tiempo en sus puntuaciones de la escala modificada de evaluación de la ataxia de Friedreich (mFARS), que sirve para medir la función neurológica de los pacientes.
Reata está actualmente reclutando aproximadamente 100 pacientes con Ataxia de Friedreich para la segunda parte del ensayo MOXIe, de cual espera tener resultados en la segunda mitad del año 2019.
"La designación de medicamentos huérfanos por parte de la EMA es un reconocimiento importante del potencial de la omaveloxolona para convertirse en la primera terapia aprobada para los pacientes afectados por esta devastadora enfermedad", según Warren Huff, presidente y director ejecutivo de Reata.
En Europa, la designación de medicamento huérfano se concede a las terapias destinadas al tratamiento de enfermedades potencialmente mortales o debilitantes, que afecten a no más de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea y para las cuales no haya tratamientos satisfactorios disponibles, o donde la nueva terapia presente un posible beneficio significativo para los afectados.
La designación de medicamento huérfano brinda incentivos financieros y regulatorios específicos, que incluyen tarifas reducidas, asistencia de protocolo, acceso al procedimiento de autorización centralizado, y diez años de exclusividad de mercado una vez que se apruebe el medicamento.
Acerca de Omaveloxolona:
Omaveloxolona es un activador oral, del Nrf2, un factor de transcripción que induce vías moleculares que promueven la resolución de la inflamación mediante la restauración de la función mitocondrial, la reducción del estrés oxidativo, y la inhibición de la señalización proinflamatoria.
Acerca de Reata Pharmaceuticals:
Reata es una compañía biofarmacéutica, en etapa clínica, que desarrolla novedosas terapias para pacientes con enfermedades graves, al dirigirse a vías moleculares implicadas en la regulación del metabolismo celular e inflamación... Los dos candidatos clínicos más avanzados de Reata, son la bardoxolona metil y la omaveloxolona, y se dirigen al factor de transcripción Nrf2, que promueve la resolución inflamatoria restaurando la función mitocondrial, reduciendo el estrés oxidativo, e inhibiendo la señalización proinflamatoria.
Fuente, en inglés: https://www.nasdaq.com/press-release/reata-receives-orphan-drug-designation-from-the-european-commission-for-omaveloxolone-for-the-20180710-01122
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