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martes, 26 de enero de 2016

Premio de Investigación Traslacional Kyle Bryant

Blog "Ataxia y atáxicos".
Extraído de "businesswire.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

19 de enero del 2016.

BRIDGE. - (BUSINESS WIRE): Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA) anuncia haber concedido a 'Catabasis Pharmaceuticals' el 'Premio de Investigación Traslacional Kyle Bryant'.

'Catabasis' es una compañía de desarrollo de fármacos en fase clínica, construida sobre una plataforma de tecnología farmacológica... La otorgación será por dos años para evaluación de 'CAT-4001' en ganglios y neuronas en modelos de ratón deficientes en frataxina, con el objetivo de intentar su desarrollo terapéutico para la Ataxia de Friedreich... Este trabajo será dirigido por el Dr. Andrew Nichols, en Catabasis, junto con los colaboradores Dr. Mark Payne, de la Universidad de Indiana. y el Dr. Jordi Magrane, en el Weill Cornell.

Catabasis está desarrollando CAT-4001 como potencial tratamiento para enfermedades neurodegenerativas. CAT-4001 está diseñado para activar Nrf2 e inhibir NF-kB, ambos implicados en la fisiopatología de la Ataxia de Friedreich. Catabasis ha demostrado que CAT-4001 modula las vías Nrf2 y NF-kB, tanto en ensayos celulares, como en modelos animales.

"Estamos muy contentos de apoyar esta investigación, ya que aporta un nuevo potencial candidato a nuestra lista de posibles tratamientos para la Ataxia de Friedreich, y el equipo de desarrollo de la investigación es un ejemplo de la estrategia de asociación público-privada impulsada por FARA. Creemos que los avances de investigación se tornan más significativos cuando colaboramos con investigadores, académicos, y socios farmacéuticos, para resolver las cuestiones de un determinado enfoque", ha dicho la Directora Ejecutiva de FARA, Jennifer Farmer.

Kyle Bryant

El 'Premio de Investigación Traslacional Kyle Bryant' se centra específicamente en investigaciones preclínicas y clínicas dirigidas a buscar tratamientos para la Ataxia de Friedreich... El premio lleva el nombre de un joven diagnosticado en su adolescencia con dicha enfermedad, Kyle Bryant... quien inició un programa de ciclismo llamado 'rideATAXIA' en el año 2007... El premio así llamado, no sólo honra a la iniciativa de Kyle por poner su parte para hacer avanzar la investigación en la Ataxia de Friedreich, sino también es un reconocimiento a todas las familias de afectados involucradas en la recaudación de fondos para la investigación.

"Estamos muy agradecidos por el apoyo de FARA a medida que avanzamos el desarrollo preclínico de CAT-4001 como candidato para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich", ha dicho Andrew Nichols, vicepresidente de Catabasis. "Somos sensibles a la insatisfecha necesidad médica de los pacientes afectados por esta enfermedad, y creemos que asociaciones como ésta podrían suponer una diferencia significativa en el descubrimiento y desarrollo de terapias para ellos".

Acerca de la Ataxia de Friedreich:
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad poco frecuente, degenerativa y neuromuscular, que acorta la vida, afectando a niños y adultos... y consiste en la pérdida de fuerza y ​coordinación, lo que conduce a necesidad de uso de silla de ruedas. También afecta a la vision, la audición y el habla... además puede conllevar escoliosis (curvatura de la columna), aumento del riesgo de padecer diabetes y cardiomiopatía... Actualmente, no hay tratamientos aprobados para este desorden.

Sobre FARA:
Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA) es una organización sin fines lucrativos, dedicada a acelerar la investigación para intentar llevarla hacia tratamientos y una cura para la Ataxia de Friedreich.

Acerca de CAT-4001:
Catabasis está desarrollando CAT-4001 como tratamiento potencial para enfermedades neurodegenerativas, tales como la Ataxia de Friedreich, y la esclerosis lateral amiotrófica... CAT-4001 es una pequeña molécula que activa Nrf2 e inhibe NF-kB, dos vías que han sido implicados en los mecanismos de ambas enfermedades... Catabasis ha demostrado que CAT-4001 modula las vías Nrf2 y NF-kB, tanto en ensayos celulares, como en modelos animales.

Fuente, en inglés: http://www.businesswire.com/news/home/20160119005239/en/

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2- Sección 'PowerPoint del día':

Canta: 'Cecilio'.

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