Por Marta Figueiredo ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
03 de mayo de 2018.
Los beneficios clínicos de la terapia con células madre en pacientes con Ataxia de Friedreich serán evaluados en un pequeño estudio piloto en la Universidad de Bristol, en el Reino Unido.
La Ataxia de Friedreich es un raro trastorno neurodegenerativo causado por mutaciones en el gen FXN, el cual contiene instrucciones para producir frataxina, una proteína esencial para el funcionamiento normal de las mitocondrias, centrales energéticas de las células... Estas mutaciones disminuyen significativamente la producción de frataxina, causando disfunción mitocondrial y deteriorando la producción de energía... Teniendo en cuenta la intensa demanda de energía y la capacidad regenerativa limitada de las células nerviosas, esta disfunción puede tener efectos graves sobre la supervivencia de tales células, y está asociada a los trastornos neurodegenerativos.
Muchos de los síntomas y complicaciones de esta enfermedad pueden ser tratados para ayudar a las personas a mantener un funcionamiento óptimo el mayor tiempo posible, pero hasta ahora, ningún tratamiento ha podido reducir la progresión de la enfermedad... "Ha habido mucha expectación y esperanza durante varios años de que las terapias con células madre pudieran proporcionar un tratamiento eficaz para una variedad de enfermedades neurodegenerativas, incluida la Ataxia de Friedreich", según dijo en un comunicado de prensa el Dr. Alastair Wilkins, uno de los investigadores del estudio.
Las células madre tienen notable potencial para desarrollar muchos tipos diferentes de células en el cuerpo y de replicarse rápidamente. Tienen un papel clave en el proceso de regeneración, y la estimulación o la introducción de células madre ha demostrado ser una gran promesa en el tratamiento de muchas enfermedades.
Se ha demostrado que las células madre, particularmente las de la médula ósea, migran e integran el sistema nervioso, donde pueden convertirse en células nerviosas... El factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) estimula la producción de células madre en la médula ósea y su circulación por el cuerpo. El G-CSF se usa normalmente para ayudar a la recuperación tras la quimioterapia en pacientes con cáncer en la sangre, y para aumentar el número de células madre en la sangre de personas sanas, antes de la donación de médula ósea.
También se ha demostrado que G-CSF aumenta el número de células madre derivadas de médula ósea en el cerebro de ratones sanos y ratones con lesiones cerebrales... Tiene potencial para aumentar la reparación de las células nerviosas en la Ataxia de Friedreich: Estudios previos del equipo de Bristol han demostrado que G-CSF aumenta los niveles de frataxina y mejora los síntomas en modelos de ratón de la enfermedad.
Ahora, los investigadores quieren descubrir si eso mismo resulta cierto en pacientes con la afección. El estudio piloto, que apunta a reclutar a siete pacientes, analizará los marcadores sanguíneos de la Ataxia de Friedreich antes y después del tratamiento con G-CSF... El G-CSF se inyectará debajo de la piel de los pacientes durante cinco días consecutivos, a una dosis similar a la administrada a personas sanas antes de la donación de médula ósea. Los pacientes serán evaluados por un médico antes del tratamiento, al final del tratamiento, y dos semanas después del final del tratamiento... Los marcadores sanguíneos serán analizados a partir de muestras de sangre tomadas durante las siguientes dos semanas, para evaluar cómo los pacientes han respondido al tratamiento.
Los investigadores, dependiendo de si el estudio piloto muestra respuesta positiva al tratamiento con G-CSF, decidirán si debe realizarse un ensayo clínico mayor y más largo. El presente estudio también ayudará a definir las dosis y los pacientes adecuados para un posible futuro ensayo clínico más amplio.
Este estudio está siendo financiado por el Instituto de Investigación en Salud Elizabeth Blackwell de la Universidad de Bristol, y por organizaciones de ataxia.
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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2018/05/03/pilot-study-will-evaluate-stem-cell-therapy-benefits-friedreichs-ataxia-patients/
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