Traducción: Miguel-A. Cibrián... (véase el original, en inglés... en "fuente"... al final del artículo.
MOUNTAIN VIEW, California , 4 de febrero de 2014.
Edison Pharmaceuticals ha anunciado hoy que la FDA (Food and Drug Administration), de EE.UU., ha otorgado el estatus huérfano a vatiquinone para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich.
Vatiquinona es la Denominación Común Internacional (DCI) para el EPI-743. El DCI es un nombre internacional único emitido por la Organización Mundial de la Salud. Se utiliza para identificar el ingrediente farmacológico activo de un medicamento y también se usa como nombre genérico.
EPI-743 se encuentra actualmente en estudio, fase 2, de desarrollo para tratamiento de la Ataxia de Friedreich. En este momento, está totalmente inscrito un ensayo, en fase 2B, aleatorio, a doble ciego, controlado con placebo, en adultos con dicha enfermedad. Y un estudio, a realizar, en pacientes con el raro genotipo de mutación puntual se está inscribiendo.
La designación huérfana ha sido establecida como parte de la Ley de Medicamentos Huérfanos, aprobada por el Congreso de EE.UU. en 1983, para fomentar el desarrollo de fármacos para el tratamiento de enfermedades raras. La FDA concede la condición de “huérfanos” a los medicamentos en vías de desarrollo específicamente para el tratamiento de una enfermedad rara y que han demostrado un beneficio potencial para la indicación. La designación huérfana proporciona varias ventajas, sobre todo, que el proceso de aprobación de medicamentos sea más expedito, y un largo período de exclusividad en el mercado.
La FDA ha concedido anteriormente condición de huérfano al EPI-743 para el tratamiento de enfermedades hereditarias de la cadena respiratoria. Además, el EPI-743 ha recibido la designación de huérfano para el síndrome de Leigh, por parte del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos.
La Ataxia de Friedreich:
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad mitocondrial, de herencia autosómica recesiva, que, aproximadamente, afecta en Estados Unidos y Europa a una de 1 de cada 30.000 personas. La Ataxia de Friedreich está causada por un defecto en el gen de la frataxina, que codifica una proteína de 210 aminoácidos, participante en el ensamblaje de proteínas clúster hierro-azufre (Fe-S). La mayoría de estas proteínas de racimo Fe-S se localizan en la cadena respiratoria en las mitocondrias. En consecuencia, los pacientes con este desorden presentan síntomas "de falta de energía", incluyendo ataxia, debilidad muscular, insuficiencia cardíaca, diabetes, y deficiencias auditivas, visuales, y del habla.
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad muy debilitante, que acorta la vida, y forma parte de una familia más amplia de enfermedades llamadas mitocondriales. Como mecanismo bioquímico común, estas enfermedades comparten defectos en el metabolismo de la energía celular. No hay medicamentos aprobados por la FDA para esta enfermedad.
EPI-743
EPI-743 es una pequeña molécula biodisponible por vía oral, desarrollada por Edison Pharmaceuticals, para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich y otras enfermedades mitocondriales hereditarias. EPI-743 es una benzoquinona. A través de un mecanismo basado en redox, aumenta la biosíntesis endógena de glutatión, esencial para el control del estrés oxidativo.
Edison Pharmaceuticals es una compañía farmacéutica especializada dedicada al desarrollo de tratamientos para niños y adultos con enfermedades mitocondriales huérfanas.
Fuente: FDA Grants Edison Pharmaceuticals' EPI-743 Orphan Status for Friedreich's Ataxia.
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2- Sección "Viñeta del día".
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