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lunes, 15 de febrero de 2016

En la Ataxia de Friedreich, las neurotrofinas tienen potencial terapéutico para prevenir y tratar la neurodegeneración

Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Margarida Acevedo ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

11 de febrero del 2016.

Investigadores han demostrado, en laboratorio (in vitro), y en sujetos vivos (in vivo), que la transferencia génica del factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) protege, en modelos de Ataxia de Friedreich, de la muerte degenerativa neuronal... proporcionando una prueba de principio de que las neurotrofinas pueden ser una opción terapéutica para prevenir y tratar la neurodegeneración conllevada por la Ataxia de Friedreich.


El trabajo de investigación: “Transfer of brain derived neurotrophic factor (BDNF) prevents neurodegeneration triggered by frataxin deficiency”, ha sido publicado en la revista 'Molecular Therapy'.

La Ataxia de Friedreich es una enfermedad neuromuscular caracterizada por neurodegeneración progresiva de nervios y músculos en el sistema nervioso y el corazón. Y está causada por mutaciones en el gen FXN, las cuales conducen a disminución de transcripción del locus del gen, y, en consecuencia, a bajos niveles de frataxina, una proteína importante para la defensa antioxidante de las células.

Las estrategias terapéuticas en desarrollo se centran en diferentes enfoques, tales como elevar los niveles de frataxina dentro de las células, a través de fármacos, o mediante terapia génica por reintroducción del gen FXN normal, o activando el gen silenciado.

Otra estrategia podría ser la prevención de la apoptosis neuronal (muerte celular), un enfoque terapéutico que se ha sugerido como un prometedor plan estratégico para tratamiento de enfermedades neurodegenerativas. Los factores neurotróficos son proteínas secretadas capaces de detener la apoptosis y mejorar la función neuronal: propiedades objetivo de investigación en terapias para procesos de neurodegeneración y lesiones traumáticas.

Los investigadores utilizaron técnicas de terapia génica para diseñar un vector portador del gen que codifica el factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF), para poner a prueba su efecto en las neuronas deficientes en frataxina, tanto in vitro, como in vivo, en el cerebelo de ratones. Los resultados, in vitro, indican que la transferencia de genes BDNF previno la muerte de las neuronas, por lo general, causada, en los modelo utilizados, por la falta de frataxina.

Además, los investigadores también confirmaron este efecto neuroprotector in vivo, en un modelo de ratón, genéticamente mutado, en el que la falta de frataxina va acompañada por muerte neuronal y significativa pérdida de la coordinación motora. La inyección del vector portando el gen BDNF ha impedido, no sólo la neurodegeneración cerebelosa, sino también el fenotipo atáxico.

Los investigadores concluyeron que este estudio proporciona "puebas sobre el potencial terapéutico de las neurotrofinas BDNF como tratamiento de la neurodegeneración en la Ataxia de Friedreich. La inyección del gen que codifica los factores neurotróficos, mediante vectores virales, puede, por tanto, considerarse como una herramienta adicional para actuales enfoques de terapia génica y celular, ahora en progreso".

Margarida Acevedo se graduó con una licenciatura en Ciencias de la Salud, en la Universidad de Lisboa, y una maestría en Biotecnología, en el Instituto Superior Técnico (IST-UL). Ha trabajado como investigadora asociada y bióloga molecular en una compañía de biotecnología, con sede en Cambridge, Reino Unido, desarrollando anticuerpos monoclonales terapéuticos.

Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/02/11/gene-transfer-of-brain-derived-neurotrophic-factor-bdnf-prevents-neurodegeneration-triggered-by-frataxin-deficiency/

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2- Sección 'Viñeta humorística del día':


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