Por Patricia Inacio, PHD ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
Científicos creen que la entrega de frataxina funcional mARN, a través de la terapia de transcripción del ARN, (RTT), puede convertirse en una terapia potencial para pacientes con Ataxia de Friedreich... El estudio titulado: “Intrathecal delivery of frataxin mRNA encapsulated in lipid nanoparticles to dorsal root gangli'a as a potential therapeutic for Friedreich's ataxia", ha sido publicado en la revista 'Scientific Reports.
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad hereditaria, autosómica recesiva, que causa daño progresivo en el sistema nervioso. Aunque, principalmente, es una enfermedad neurodegenerativa, su manifestación alcanza a múltiples tejidos, incluyendo el corazón y el páncreas. Los síntomas de la enfermedad, por lo general, comienzan en la infancia, dando lugar a deterioro de la coordinación muscular (ataxia), la cual empeora con el tiempo, debido a degeneración en la médula espinal y en los nervios periféricos.
La enfermedad es causada por expansión en el gen FXN, lo que lleva a la disminución de expresión de la proteína frataxina en todos los tipos celulares probados hasta ahora, pero la patología se observa solamente en tipos específicos de células, incluyendo neuronas selectas, cardiomiocitos (células del corazón), e islotes pancreáticos.
La terapia de transcripción del ARN, (RTT), es una nueva estrategia en el ARNm (ARN mensajero), -está encapsulado en las nanopartículas, y actualmente está siendo probado como un nuevo tratamiento para varios trastornos- el ARN mensajero, después, es necesario para la producción de proteínas... Estudios preliminares han mostraron que mediante el uso de RTT, los investigadores pudieron rescatar un modelo letal de ratón modificado genéticamente, y también ofrecer un ARNm que codifique una proteína terapéutica en el modelo animal.
Estos resultados sugieren que, potencialmente, RTT podría utilizarse, como una estrategia de sustitución, en trastornos hereditarios genéticos, tales como la Ataxia de Friedreich.
Los investigadores exploraron esta posibilidad y realizaron RTT por liberación de nanopartículas de lípidos, por vía intravenosa e intratecal (administrada en el canal espinal), de FXN recombinante humano (hFXN) ARNm... El equipo ha demostrado que el hFXN ARNm se traduce con éxito, in vitro, e in vivo, tras la administración sistémica.
Además, la proteína generada siguió el procesamiento normal de una proteína FXN madura funcional... Tras la entrega intratecal del hFXN mARN en nanopartículas lipídicas, el equipo detectó la proteína recombinante humana FXN en los ganglios de la raíz dorsal.
Los resultados muestran, por primera vez, que la terapia de ARN transcrito es una potencial estrategia potencial para ofrecer mARN terapéutico y funcional a los ganglios de la raíz dorsal de la médula espinal, para tratamiento de la Ataxia de Friedreich, y de otras atrofias musculares espinales.
Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/03/10/intrathecal-delivery-of-frataxin-mrna-encapsulated-in-lipid-nanoparticles-to-dorsal-root-ganglia-as-a-potential-therapeutic-for-friedreichs-ataxia/
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