Por Magdalena Kegel ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
19 de mayo del 2016.
La National Ataxia Foundation (NAF) ha otorgado a la Dra. Simona Donatello, de Bélgica, su Premio de Investigación a investigadores jóvenes por su trabajo en las vías moleculares mTOR, que afectan a la expresión de la frataxina en la Ataxia de Friedreich... y posiblemente pueda desvelarse nuevas dianas farmacológicas para el tratamiento de la enfermedad.
La Dra. Donatello, de la Universidad Libre de Bruselas, tiene como objetivo investigar el papel de una proteína llamada rapamicina (mTOR) en mecanismos de enfermedad causados por la proteína mitocondrial frataxina: causa subyacente de la Ataxia de Friedreich.
mTOR es conocida por controlar las claves de numerosos procesos celulares, tales como el crecimiento celular, la multiplicación, la supervivencia y movilidad, así como la transcripción y traducción de proteínas. El factor se conoce también por integrar las vías metabólicas... y en los últimos años se ha investigado como una diana de fármaco potencial en enfermedades tan dispares como el cáncer y la depresión.
Mientras los científicos debaten posibles mecanismos que vinculan su función con la de la proteína frataxina, no se ha realizado, hasta la fecha, ningún estudio sistemático sobre la participación de mTOR en la Ataxia de Friedreich. Los estudios indican que podría haber implicaciones contrastadas en neuronas y células gliales, llamadas astrocitos, en el sistema nervioso central.
La Dra. Donatello cree que una comprensión más profunda sobre cómo interactúa mTOR con la frataxina, podría revelar nuevas dianas farmacológicas.
Su proyecto empleará un modelo utilizando células madre pluripotentes inducidas, derivadas de células de piel, llamadas fibroblastos. Estas células pueden aislarse tanto de pacientes, como de individuos sanos sirviendo como controles... y, una vez producidas las células madre, se desarrollarán en neuronas y células gliales.
Este modelo permitirá a la Dr. Donatello manipular mTOR y la expresión de la frataxina para obtener una mayor comprensión de cómo interactúan ambas proteínas.
El enfoque, in vitro, también ha sido habilitado para estudiar las diferencias en las interacciones impuestas por las diversas localizaciones celulares, y cómo la señalización de mTOR en diferentes células podría afectar a la enfermedad.
Mediante el uso de un conocido bloqueador mTOR -rapamicina-, la Dra. Donatello explorará enfoques de tratamiento que podrían alterar la expresión y oxidación celular de la proteína frataxina mutante.
Magdalena Kegel posee un master en Biociencias Farmacéuticas y un doctorado interdisciplinario, fusión de los campos de la psiquiatría, la inmunología y la neurofarmacología. Su investigación anterior se centró en los cambios metabólicos e inmunológicos en trastornos psicóticos. Ahora está centrada en la divulgación científica, lo que le permite cultivar su pasión por la ciencia médica y la salud humana.
Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/05/19/naf-young-investigator-award-for-molecular-studies-of-mtor-in-friedreichs-ataxia/
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