Por Iqra Mumal ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
7 de noviembre de 2018.
La terapia de quelación férrica utilizando deferiprona, mientras ayuda a la función cardíaca, no parece mejorar los síntomas neurológicos en los pacientes con ataxia de Friedreich, argumenta un estudio de revisión... El estudio: "New Perspectives in Iron Chelation Therapy for the Treatment of Neurodegenerative Diseases", (Nuevas perspectivas en la terapia de quelación del hierro para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas), se ha publicado en la revista 'Pharmaceuticals'.
Algunas investigaciones sugieren que un equilibrio inusual de hierro, afectando al funcionamiento adecuado de las mitocondrias, desempeña un papel importante en el desarrollo de enfermedades neurodegenerativas, como la ataxia de Friedreich... Las mitocondrias son las centrales energéticas de las células, produciendo la energía que necesitan para funcionar.
La combinación de alto contenido de hierro en áreas del cerebro vulnerables a la neurodegeneración, y la capacidad conocida del hierro para producir compuestos tan dañinos como las especies reactivas de oxígeno (ROS) y agregados de proteínas anormales, probablemente conduzcan a la muerte de las neuronas afectadas.
Los investigadores también han sugerido que los eventos que conducen a una combinación mitocondrial alta y disfuncional de hierro, ROS, son parte de un ciclo de autoperpetuación que empeora el daño... Proponen que el uso de quelantes férricos (medicamentos que eliminan el exceso de hierro) en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas puede ayudar a retardar o detener el proceso... Varios ensayos clínicos en curso están utilizando esta terapia en una variedad de trastornos neurodegenerativos.
La ataxia de Friedreich, en particular, es un trastorno del metabolismo férrico, asociado con inflamación crónica, y acumulación de hierro en el sistema nervioso central, el miocardio (tejido muscular del corazón), y el sistema endocrino (hormonal).
Los estudios piloto en pacientes jóvenes sin cardiomiopatía mostraron que el tratamiento con 20-30 mg./kg./día de deferiprona, un quelante de hierro administrado por vía oral, disminuyó significativamente la acumulación de hierro en el cerebelo (región del cerebro responsable del movimiento)... Esto se correlacionó con una reducción de la neuropatía (daño nervioso) y la marcha atáxica... Sin embargo, la eficacia de la deferiprona en los síntomas neurológicos sigue siendo controvertida: En el estudio de extensión, abierto que siguió durante un año, los investigadores encontraron que la dosis de deferiprona a 40 mg./kg./día empeoró la ataxia, y los resultados de una dosis a 20 mg./kg./día no fueron concluyentes.
No obstante, los investigadores encontraron que el tratamiento con deferiprona se asoció con una reducción significativa en la hipertrofia cardíaca, o un agrandamiento anormal, o engrosamiento, del músculo cardíaco.
Un estudio evaluando la deferiprona administrada en combinación con idebenona (un antioxidante) condujo a una mejoría en la hipertrofia cardíaca y depósitos de hierro en el cerebelo, pero sin una mejoría en los síntomas neurológicos... Se ha informado de resultados similares en otro estudio, nuevamente con una mejoría en la hipertrofia del corazón.
El ensayo clínico más grande (NCT00530127), un estudio de fase 2, de seis meses de duración, en 72 pacientes, evaluó el tratamiento de la ataxia de Friedreich con quelante de hierro en dosis variables de 20, 40 o 60 mg./kg./día de deferiprona... Los resultados de seguridad indicaron que la deferiprona fue segura cuando se administró a dosis inferiores a 20 mg./kg./día, mientras que la dosis de 60 mg./kg./día condujo a un empeoramiento de la ataxia en dos pacientes... Los pacientes que recibieron 20 mg./kg./día de deferiprona mostraron una disminución en la hipertrofia cardíaca, pero no cambios en los síntomas neurológicos. El beneficio cardíaco se correlacionó con una disminución de hierro en el músculo cardíaco.
En un estudio en 13 pacientes con ataxia de Friedreich, una terapia de triple combinación, con deferiprona, más idebenona, y riboflavina (otro antioxidante), condujo a resultados inciertos. Cuatro de los 13 pacientes dejaron de participar debido a efectos adversos, y otros parámetros se mantuvieron sin cambios.
Aún así, varios estudios establecieron que una dosis de deferiprona a 20 mg./kg./día parece ser segura para el uso a largo plazo.
“En la mayoría de los ensayos, este tratamiento produjo cierta mejoría en la función cardíaca, pero no se observó mejoría de los síntomas neurológicos. Además, las dosis superiores a 40 mg./kg./día parecieron empeorar la enfermedad. "Es necesario evaluar los efectos del tratamiento a largo plazo a dosis bajas, por ejemplo, para ralentizar o detener la progresión de la enfermedad", escribieron los investigadores.
"Dada la multifactorialidad del proceso neurodegenerativo, el uso de quelantes de hierro multifuncionales es una vía de desarrollo prometedora", concluyeron en una discusión sobre la quelación férrica que abarcaba varias otras enfermedades neurodegenerativas. Agregaron que las propiedades de la futura terapia de quelantes de hierro deberían incluir una alta selectividad por el hierro, capacidad de extinción de los radicales libres, distribución mitocondrial, y capacidad de bloquear la agregación de proteínas.
Pero para los afectados por la Ataxia de Friedreich, escribieron, los "efectos del tratamiento a largo plazo en dosis bajas para frenar o detener la progresión de la enfermedad, deben ser evaluados".
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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2018/11/07/iron-chelators-may-aid-the-heart-but-won-help-with-neurological-problems-study-shows/
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