Nota del administrador del blog:
En día pasados, en nuestro grupo 'Ataxia y atáxicos', en Facebook, hemos tenido una animada discusión sobre los medicamentos para Ataxia de Friedreich, citados en este documento que voy a reproducir. Debate provocado por nuestra necesidad de hallar una cura para nuestra enfermedad, y por algunos testimonios de pacientes, fuera de ensayo clínico, que han optado por seguir el tratamiento por su cuenta y riesgo.
Mis opiniones en el grupo han sido totalmente coincidentes con las de este documento. No acuso a los testimoniantes de mentir, sino que advertía de la existencia del efecto placebo (letra en negrita, abajo). En mi veteranía, he visto muchos ensayos que en principio eran calificados como "prometedores" (testimonios incluidos)... y luego, se difuminaron en la nada, o en la casi nada.
En resumen, todo brote es prometedor de una buena cosecha, pero se necesita que pase la primavera [¡joder, se me nota a la legua que he sido agricultor :-) ] de los pertinentes ensayos clínicos a doble ciego. Pues eso, ¡tiempo al tiempo!.
Un ensayo clínico para la Ataxia de Friedreich de fase III en 100 pacientes con Actimmune empezará en los EEUU el 2º trimestre de 2015. El ensayo está esponsorizado por Horizon Pharma y FARA. Este estudio se basa en los resultados publicados recientemente en la revista Acta Neurológica Escandinavia en Octubre 2014 por el grupo de Filadelfia, Pensilvania (EEUU) del Dr. D.Lynch. El Interferón gamma se comercializa con el nombre de Actimmune en los EEUU y de Imukin en Europa.
Las conclusiones del artículo del Dr. Lynch de 2014 y de su estudio (fase I/II con interferón gamma 1b/Actimmune) son las siguientes:
1. el estudio se realizó en 12 pacientes infantiles con Ataxia de Friedreich, para medir la seguridad de interferón gamma y la capacidad de incrementar los niveles de frataxina y mejorar los síntomas neurológicos de los pacientes durante un período de 3 meses. La hipótesis científica viene dada por los estudios previos de Roberto Testi en Roma (Italia) que realizó en ratones, donde la administración de IF-G1b claramente aumentaron los niveles de frataxina, y la mejoría de los ratones trasgénicos modelo de Ataxia de Friedreich. Testi publicó estos resultados obtenidos en ratones en 2012.
2. El estudio de Lynch con IF-G1b publicado en 2014 en 12 pacientes NO demuestra que los niveles de frataxina aumenten significativamente. Es cierto que hay un aumento de frataxina en sangre, plaquetas, y células bucales, pero estos cambios son pequeños y no se correlacionan con la dosis de interferón proporcionada ni con la supuesta mejora de los síntomas neurológicos. Lynch indica la necesidad de aumentar el número de pacientes para llegar a una conclusión al respecto y no se da una explicación científica a esta falta de correlación.
3. El estudio de Lynch a la dosis de IF-G1b administrada indica que el IF-G1b parece ser seguro, y no produce serios efectos secundarios. Éstos se resumen en hipertermia y fiebre. En dos pacientes se les tuvo que disminuir la dosis. Se cree que aumentar la dosis de IF-G1b sería probablemente contraproducente por incrementar considerablemente los efectos perjudiciales. Por otra parte se indicó que la administración de IF-G1b en el estudio de Lynch es de 3 meses, y que una administración deseable durante más tiempo podría ser perjudicial y ocasionar efectos no deseados.
4. La escala FARS que se utiliza para cuantificar el nivel/grado de ataxia en los pacientes mejoró de 5 puntos que se compararía, dice Lynch, a 18 meses de progresión de la enfermedad. Pero los resultados son altamente variables entre los diferentes pacientes. Además, y como el estudio indica, el ensayos de Lynch se hizo sin placebo y durante 3 meses, con lo que al no poderse comparar los pacientes con placebo y los pacientes con IF-G1b no se puede evaluar el efecto placebo que como se sabe puede llegar a ser significativo en muchos casos. Tampoco el estudio de Lynch indica si la mejora de los síntomas continúa más allá de 3 meses.
DECLARACIÓN: Esta información aquí incluida es puramente informativa y en absoluto pretende favorecer, estimular o impulsar la administración de un fármaco sin un control médico ni científico. Es muy peligroso y puede conllevar a serios peligros a la salud, la administración de un fármaco que se encuentra en manera experimental sin el debido control médico y científico.
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