Por Daniela Semedo, PHD ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
La omaveloxolona, una substancia medicamentosa desarrollada por 'Reata Pharmaceuticals', puede retardar la progresión de la enfermedad y promover la recuperación de la función neurológica perdida en pacientes con Ataxia de Friedreich.
Los alentadores resultados provienen de la primera de las dos partes del ensayo 'MOXIe' en fase 2 (NCT02255435), el cual está evaluando la eficacia y seguridad del fármaco, así como la forma en que la omaveloxolona funciona en el cuerpo de los pacientes (farmacodinámica).
En la primera parte del ensayo 'MOXIe', 69 pacientes de Ataxia de Friedreich recibieron dosis escalonadas de omaveloxolona, entre 5 y 300 miligramos, o placebo, para evaluar la dosis máxima tolerada.
Además del perfil de seguridad del fármaco, el rendimiento máximo durante el ejercicio era de interés primario. Los pacientes completaban los ejercicios mientras se supervisaba el rendimiento, medido en vatios por kg. de peso corporal... Los médicos también evaluaron a los pacientes utilizando la escala modificada de la Ataxia de Friedreich (mFARS), con la cual se supervisa la destreza de los pacientes durante actividades diarias.
Los nuevos resultados de la primera parte del ensayo 'MOXIe' demostraron que la omaveloxolona indujo a Nrf2, la cual está suprimida en los pacientes con Ataxia de Friedreich, y que esto está relacionado con mejoras en la función mitocondrial y neurológica de los pacientes.
Todas las dosis de omaveloxolona mejoraron la función neurológica de los pacientes, medida por la escala mFARS. Se observó el máximo efecto terapéutico, a través de la escala mFARS, en el nivel de dosis de 160 mg. Por lo tanto, se determinó 160 mg. como la dosis óptima asociada con las mediciones farmacodinámicas de la inducción de Nrf2 y mejoras en la función mitocondrial de los pacientes.
Doce semanas de tratamiento, a la dosis de 160 mg., resultaron en una mejora en el funcionamiento neurológico de los pacientes sin deformidad de los pies, lo que equivale a recuperar uno, o dos años.
En todos los pacientes, la omaveloxolona no mejoró el rendimiento según lo medido durante la prueba de esfuerzo máximo. Sin embargo, en el subgrupo de pacientes sin deformidad en los pies, la omaveloxolona aumentó el rendimiento máximo en todas las dosis y, de nuevo, se observó el mayor efecto al nivel de dosis de 160 mg.
En la segunda parte del ensayo 'MOXIe', los investigadores esperan inscribir a 100 pacientes con Ataxia de Friedreich, a los cuales dividirán en dos grupos, que recibirán 150 mg. de omaveloxolona, o placebo... Los científicos creen que la dosis de 150 mg. producirá efectos similares a la dosis de 160, disminuyendo el número de cápsulas por administración.
No se ha informado de problemas de seguridad en la primera parte.
"Estamos muy satisfechos por los datos de la primera parte del ensayo 'MOXIe', demostrando evidencia clara de actividad biológica asociada a mejoras en la función neurológica", ha dicho, en un comunicado de prensa, Colin Meyer, jefe médico de Reata. "Creemos que estos resultados son bastante significativos, ya que los pacientes tratados con omaveloxolona tuvieron mejoras sustanciales en las puntuaciones de la escala mFARS, desde el inicio y versus placebo, con sólo 12 semanas de tratamiento... Los datos sugieren que la omaveloxolona no sólo puede retardar la progresión de la enfermedad, sino que también puede promover la recuperación de la función neurológica perdida", añadió.
Jennifer Farmer, directora ejecutiva de 'Friedreich's Ataxia Research Alliance' (FARA), ha dicho que FARA aprecia el trabajo que Reata y los voluntarios del estudio han realizado en el "bien diseñado y consistente estudio a dosis escaladas... Encontramos estos resultados muy emocionantes, e ideales para continuar con el ensayo. Superan las expectativas en términos de seguridad, demostrando una actividad dependiente de la dosis y clínicamente significativa que se correlaciona con la actividad biológica".
Estos hallazgos han sido presentados recientemente por David Lynch, director del Programa de Ataxia de Friedreich en el Children's Hospital de Filadelfia, después de una reunión de desarrollo de fármacos centrada en los pacientes, organizada por FARA.
Se espera que la segunda parte del estudio 'MOXIe' comience en la segunda mitad de 2017.
Omaveloxolona (RTA 408) es un nuevo tratamiento basado en el factor nuclear derivado de eritroides de la vía de señalización del factor 2 (Nrf2). El fármaco activa Nrf2, dando lugar a la expresión de genes antioxidantes, objetivo que puede ayudar a reducir el daño oxidativo de la Ataxia de Friedreich.
El ensayo MOXIe está patrocinado por Reata Pharmaceuticals, con AbbVie y FARA como colaboradores participantes.
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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/06/06/part-one-of-moxie-trial-of-omaveloxolone-for-friedreichs-ataxia-shows-promising-results/
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