'Chondrial' anuncia la designación de fármaco huérfano por parte de la FDA, para CTI-1601, una nueva tecnología de investigación para tratamiento de la ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y atáxicos".
Extraído de "prnewswire.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

03 de agosto de 2017.

Chondrial Therapeutics, Inc., una compañía emergente de biotecnología enfocada hacia el tratamiento de enfermedades mitocondriales raras, anunció hoy que la Food and Drug Administration, de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), ha designado fármaco huérfano a su principal candidato a medicamento en investigación, CTI-1601, que se está desarrollando para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich.

La designación de fármaco huérfano es otorgada por la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA a fármacos que se están desarrollando para el tratamiento seguro y eficaz de enfermedades que afecten a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. Para que un medicamento sea calificado con la designación de medicamento huérfano, es necesario que su uso esté proyectado para tratar una enfermedad o condición rara. El estatus de fármaco huérfano hace que el medicamento de investigación pueda optar a ciertos incentivos para su desarrollo, incluyendo créditos tributarios para exámenes clínicos y exención de una tarifa de uso de medicamentos recetados. La designación de fármaco huérfano además puede dar derecho a la compañía a un período de siete años de exclusividad de mercado tras la aprobación del medicamento por parte de la Food and Drug Administation.

Carole Ben-Maimon, presidenta y CEO de 'Chondrial Therapeutics', ha comentado: "Estamos muy contentos de recibir la designación de fármaco huérfano para CTI-1601. Nuestro equipo está trabajando para completar todos los estudios de investigación del nuevo fármaco, para poder presentar un IND, y comenzar ensayos clínicos en humanos".

Acerca de la Ataxia de Friedreich:

La Ataxia de Friedreich es una enfermedad progresiva que afecta a múltiples sistemas corporales, particularmente al cerebro y al corazón... Es el tipo de ataxia más común en el hombre, y está causada por deficiencia de una proteína clave, la frataxina... la cual, normalmente, está presente en las mitocondrias de todos los tejidos corporales... Los pacientes pierden progresivamente la capacidad de caminar y hablar, y sus corazones se vuelven muy gruesos y débiles, y finalmente pueden fallar... Actualmente, no hay cura para esta enfermedad.

Sobre 'Chondrial Therapeutics':

Chondrial Therapeutics es una empresa emergente de biotecnología enfocada hacia el tratamiento de enfermedades mitocondriales raras. El compuesto principal de Chondrial es CTI-1601, que la Compañía está desarrollando como tratamiento potencial para Ataxia de Friedreich. CTI-1601 está diseñado para administrar la proteína frataxina a las mitocondrias de los pacientes, quienes, debido a una anomalía genética, son incapaces de producir la cantidad necesaria de esta proteína esencial.

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Fuente, en inglés: http://www.prnewswire.com/news-releases/chondrial-announces-fda-orphan-drug-designation-for-cti-1601-a-novel-investigational-technology-for-the-treatment-of-friedreichs-ataxia-300498645.html

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