Por Jose Marques Lopes, PHD ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
17 de agosto de 2017.
'CTI-1601', de Chondrial Therapeutics, una terapia en investigación para la Ataxia de Friedreich, ha recibido el estatus de medicamento huérfano por parte de la 'Food and Drug Administration' (FDA), de los Estados Unidos.
"Estamos muy contentos de recibir la designación de fármaco huérfano para CTI-1601. Nuestro equipo está trabajando para completar todos los estudios de Investigación de Nuevos Medicamentos (IND) para poder presentar un IND y comenzar ensayos clínicos en humanos", ha dicho en un comunicado de prensa Carole Ben-Maimon, presidenta y CEO de Chondrial Therapeutics.
El proceso de solicitud a la 'Food and Drug Administration' del IND es otro paso en el desarrollo de un fármaco. La FDA le da a una compañía farmacéutica permiso para enviar un medicamento experimental a través de las líneas estatales antes de serle aprobada una solicitud de comercialización.
La Ataxia de Friedreich es causada por una cantidad deficitaria de proteína frataxina, la cual normalmente está presente en las mitocondrias de todos los tejidos... CTI-1601, de Chondrial Therapeutics, utiliza una proteína portadora para administrar frataxina a las mitocondrias, donde la proteína suministrada maduraría y se integraría en el metabolismo mitocondrial... Al rellenar los niveles deficitarios de frataxina, los investigadores se plantean la hipótesis de que los síntomas de los pacientes puedan minimizarse, y la progresión de la enfermedad pueda ser detenida.
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad genética y progresiva que afecta a múltiples sistemas, incluyendo el sistema nervioso y el corazón... La enfermedad suele comenzar en la infancia... Los pacientes generalmente presentan alteración de la coordinación muscular, lo cual empeora con el tiempo... Las complicaciones en el corazón pueden causar insuficiencia cardíaca... Los pacientes presentan deficiencias progresivas de habla, oído, visión, y funciones sensoriales.
La Ataxia de Friedreich es la forma más común de ataxia hereditaria. Se cree que afecta a aproximadamente 1 de cada 50.000 personas en los Estados Unidos... La enfermedad es causada por una mutación en el gen FXN, lo que conduce a la deficiencia en cantidad de proteína frataxina... Los investigadores creen que la frataxina es muy importante en las células en el ensamblaje de clusters hierro-azufre, que son cruciales para el buen funcionamiento de muchas proteínas, incluyendo algunas involucradas en la producción de energía.
Los medicamentos huérfanos son terapias potenciales para el tratamiento de enfermedades raras, o las que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos... La 'Food and Drug Administration' otorga la designación si hay una base médicamente plausible para el uso del potencial fármaco.
La designación como fármaco huérfano proporciona a las empresas farmacéuticas importantes incentivos para su desarrollo, incluyendo créditos fiscales para exámenes clínicos, exención de una tarifa de usuario de medicamentos recetados, y acceso a la asistencia para realizar el protocolo por parte de la 'Food and Drug Administration'.
Las empresas también pueden beneficiarse de siete años de exclusividad de mercado si el medicamento finalmente fuese aprobado por la 'Food and Drug Administration'.
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Aclaración: 'Friedreich's Ataxia News' es estrictamente un sitio web de noticias informativas sobre la enfermedad. No proporciona consejo médico, diagnóstico, ni tratamiento. Su contenido no pretende ser sustituto de la opinión médica... Siempre, busque el asesoramiento de su Dr. ante cualquier cuestión respecto a la salud... Nunca ignore los consejos médicos, o demore en buscarlos debido a algo que haya leído en este sitio web.
Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/08/17/friedreichs-ataxia-investigative-therapy-cti-1601-orphan-drug-status-chondrial-therapeutics/
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