Extraído de "medicalxpress.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
11 de agosto de 2017.
Investigadores de la Universidad Macquarie, en Australia, han desarrollado el primer modelo de pez cebra para la enfermedad neurodegenerativa Machado-Joseph, y utilizado este modelo animal para probar fármacos que podrían ser usados para tratar la enfermedad, la cual afecta desproporcionadamente a australianos indígenas.
La enfermedad Machado-Joseph, o ataxia espinocerebelosa 3 (SCA-3), es una enfermedad hereditaria causada por una mutación genética, que conduce a una pérdida progresiva de control y movimiento musculares. La mayoría de las personas afectadas por esta enfermedad necesitan usar silla de ruedas y apoyo constante a partir de los 15 años posteriores a la aparición de los primeros síntomas.
Los investigadores entregaron al pez cebra el gen causante de la enfermedad humana, creando el primer modelo de pez cebra transgénico para la enfermedad, permitiéndoles comparar el movimiento, la patología y vida útil de los peces que portan una versión saludable, con los que llevan la versión causante de la enfermedad.
"El pez cebra es pequeño y transparente, lo cual nos permite ver cómo se desarrolla la enfermedad. Haber sido capaces de utilizar el pez cebra para modelar la Enfermedad Machado-Joseph es una gran victoria para quienes trabajamos en el desarrollo de tratamientos para esta discapacitante enfermedad", ha dicho la Dra. Angela Laird, Investigadora en Ciencias Biomédicas de la Universidad Macquarie.
"Los hijos de afectados por esta ataxia espinocerebelosa tienen un 50 por ciento de probabilidades de padecer la enfermedad, pudiendo experimentar síntomas más graves y a una edad más temprana que su progenitor... Es evidente que necesitamos realizar más avances para apoyar a las personas que viven con la enfermedad".
A la vez que los peces cebra absorben los medicamentos añadidos al agua donde nadan, el equipo pasó a probar el efecto del tratamiento en el pez cebra con una sustancia llamada calpeptina, y descubrió que eliminó la mayor parte de la proteína causante de la enfermedad.
"Estos resultados fueron aún más prometedores de lo que habíamos anticipado: la calpeptina no sólo eliminó los fragmentos de la proteína causante de la enfermedad, sino toda la proteína misma", añadió la Dra. Laird. "Descubrimos que el tratamiento con calpeptina desencadenó la autofagia, un proceso mediante el cual se eliminan las proteínas tóxicas en el cuerpo... Una vez eliminada la proteína causante de la enfermedad, se observaron mejoras en el movimiento del pez cebra modelo de la enfermedad... Los fármacos que desencadenan el proceso de autofagia podrían ser una manera prometedora de tratar no sólo la Enfermedad Machado-Joseph, sino también otras enfermedades... Gracias a este modelo, podemos continuar probando con rapidez la calpeptina y otras substancias relacionadas, contribuyendo, en última instancia, al desarrollo de un futuro tratamiento eficaz para la enfermedad".
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Fuente, en inglés: https://medicalxpress.com/news/2017-08-treatments-rare-disorder-wreaking-havoc.html
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