Por Larry Luxner ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
15 de agosto de 2017.
La 'Food and Drug Administration' de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha acordado que Reata Pharmaceuticals puede usar la Escala modificada de Clasificación de la Ataxia de Friedreich, mFARS, como criterio de valoración primario para la segunda parte de su posible ensayo clínico, de Fase 2, para evaluar la omaveloxolona como tratamiento para la Ataxia de Friedreich.
Esta decisión llegó como respuesta a la petición de Reata de que la 'Food and Drug Administration' confirmara su proyecto anterior en sentido de que, dependiendo de los resultados del ensayo, la escala mFARS pudiera servir para apoyar la aprobación de la omaveloxolona... La terapia oral está en línea, para posiblemente convertirse en el primer tratamiento aprobado por la 'Food and Drug Administration' para las pacientes con Ataxia de Friedreich.
El ensayo, llamado MOXIe (NCT02255435), está patrocinado por Reata, con AbbVie.. con sede en Chicago... y 'Friedreich's Ataxia Research Alliace, FARA', como asociación colaboradora participante, sin ánimo de lucro.
La 'Food and Drug Administration' también indicó que puede conceder una aprobación acelerada, o completa, basándose en los resultados generales del ensayo y en la solidez de sus datos. Y recomendó que Reata ampliara la duración del tratamiento en esta parte del ensayo MOXIe, y agregara también un resultado informado por los pacientes, o basado en otras medidas identificadoras de eficacia.
"Esta comunicación de la 'Food and Drug Administration' confirma nuestra opinión de que la escala mFARS podría apoyar la aprobación en Ataxia de Friedreich, y creemos que deja abierta una oportunidad para la plena aprobación si el ensayo produce resultados clínicos sólidos", ha dicho en un comunicado de prensa Colin Meyer, médico jefe de Reata. "Seguimos comprometidos a avanzar rápidamente con omaveloxolona para que pueda ser el primer tratamiento aprobado para esta condición grave, discapacitante, y que acorta la vida".
La segunda parte del ensayo MOXIe es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, y multicéntrico, para evaluar la seguridad, tolerancia y eficacia de la omaveloxolona en pacientes con Ataxia de Friedreich, un trastorno hereditario y poco frecuente del sistema nervioso.
El ensayo inscribirá alrededor de 100 pacientes, de 16 a 40 años de edad, asignados al azar a 150 mg de omaveloxolona o placebo. Su objetivo principal es la mejora, vista a través de la escala en mFARS, de los pacientes tratados con omaveloxolona, en comparación con un grupo de placebo, a las 48 semanas. Otros objetivos incluyen el cambio de la línea de base en el trabajo máximo durante las pruebas de esfuerzo máximo.
Los resultados de la Parte 1 del ensayo MOXIe demostraron que la omaveloxolona activaba una proteína llamada Nrf2 -suprimida en pacientes con Ataxia de Friedreich-... y esto se ha relacionado con mejoras en sus funciones mitocondriales y neurológicas: Siendo objetivos de este factor de transcripción restaurar la función mitocondrial, reducir el estrés oxidativo, y resolver la inflamación.
En esa primera parte, 69 pacientes recibieron dosis crecientes de omaveloxolona o placebo, entre 5 y 300 miligramos, para evaluar la dosis máxima tolerada. Los investigadores determinaron que una dosis de 160 mg. tenía el mayor efecto terapéutico. Los resultados mostraron funciones neurológicas mejoradas a las 12 semanas de tratamiento a esa dosis en pacientes sin deformidades de los pies. Esto equivale a recuperar uno o dos años de progresión de la enfermedad, anunció la compañía en junio.
Reata ha iniciado el cribado de pacientes para el estudio, y planea asignar al azar a los participantes el los grupos, medicamento o placebo, a finales de este año, para terminar el ensayo en febrero de 2019. Los investigadores llevarán a cabo el estudio en cinco estados: California, Florida, Georgia, Iowa, Ohio, y Pennsylvania. También en Australia, Austria, y el Reino Unido.
La omaveloxolona, anteriormente conocida como RTA 408, ha sido desarrollada específicamente para atacar las características biológicas de la Ataxia de Friedreich, al activar una proteína, llamada Nfr2, que es menos activa en los pacientes.
A principios de este mes, Reata, con sede en Irving, Texas, anunció que una venta de acciones había generado un importe añadido de 115,9 millones de dólares para apoyar el desarrollo clínico de la omaveloxolona y otros compuestos de sus proyectos. La 'Food and Drug Administration' otorgó el estatus de medicamento huérfano a la omaveloxolona para tratar la Ataxia de Friedreich a finales de junio.
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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/08/15/fda-confirms-use-of-mfars-as-primary-endpoint-in-trial-for-reatas-fa-therapy-omaveloxolone/
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Feliz fin de semana.
ResponderEliminarUn abrazo.