Por Alice Melao ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
03 de agosto de 2017.
Reata Pharmaceuticals ha vendido parte de sus acciones, generando un importe añadido de aproximadamente 115,9 millones de dólares para apoyar el desarrollo clínico de la línea de proyectos de la compañía, incluida la omaveloxolona, su principal producto de investigación para la Ataxia de Friedreich, según se informa en un comunicado de prensa.
La Ataxia de Friedreich es causada por un defecto genético que lleva a una producción reducida de la proteína mitocondrial frataxina. Debido a la falta de frataxina, las células son incapaces de equilibrar correctamente los niveles férricos, dando lugar a bajos niveles energéticos, debido a que las mitocondrias -que proporcionan energía para las células- son disfuncionales, y las células son más sensibles a los efectos nocivos del estrés oxidativo.
Los efectos biológicos de la deficiencia de frataxina son responsables de los síntomas musculares y neurológicos de esta enfermedad. Teniendo en cuenta esto, la búsqueda de formas de prevenir el estrés oxidativo y restaurar la función mitocondrial es una vía terapéutica atractiva para aplicar en los pacientes con esta enfermedad, para los cuales no hay terapias aprobadas.
La omaveloxolona, anteriormente conocida como RTA 408, ha sido diseñada específicamente para atacar las características biológicas de la Ataxia de Friedreich. Este compuesto de investigación activará una proteína llamada Nrf2, que ha demostrado ser menos activa en pacientes con esta enfermedad. Ésta es una importante proteína metabólica, ya que promueve la normal función mitocondrial, a la vez que también puede mejorar los niveles de agentes antioxidantes.
Reata está evaluando actualmente la seguridad y eficacia de la omaveloxolona en el ensayo en fase 2 de MOXIe (NCT02255435), en dos partes, el cual sigue reclutando participantes. La compañía espera inscribir un total de 172 pacientes, entre edades de 16 y 40 años, con Ataxia de Friedreich confirmada genéticamente, y sin comorbilidades, como diabetes, cardiopatía, o infecciones.
El estudio se está llevando a cabo en varios centros clínicos de los Estados Unidos: California, Florida, Georgia, Iowa, Ohio, y Pennsylvania... pero también en Australia, Austria, y el Reino Unido.
Los resultados, recientemente publicados, de la primera parte del ensayo demostraron que la omaveloxolona parece ser segura y puede aumentar eficazmente los niveles de Nrf2 en los pacientes con Ataxia de Friedreich. Además, 12 semanas de tratamiento con la dosis óptima de omaveloxolona llevaron a mejoras de la función neurológica en pacientes sin deformidades en los pies.
La segunda parte del ensayo evaluará la eficacia óptima de la dosis, y la seguridad de la omaveloxolona en comparación con placebo. La evaluación abierta a largo plazo de esta potencial terapia está planeada para después de la segunda parte del ensayo MOXIe, que incluirá a pacientes que hayan completado las dos partes del estudio.
Recientemente, la Food and Drug Administration, de Estados Unidos otorgó el estatus de medicamento huérfano a la omaveloxolona para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich.
"La designación como fármaco huérfano es un hito importante para nuestra compañía, ya que reconoce la promesa de la omaveloxolona como potencial nuevo tratamiento para la Ataxia de Friedreich", ha dicho Warren Huff, CEO de Reata, en un comunicado de prensa. "A la luz de los recientes y alentadores datos clínicos, esperamos que la omaveloxolona sea la primera terapia aprobada para pacientes de dicha enfermedad".
Parte de los fondos que Reata recibió de la venta de acciones también entrará en el capital de trabajo de la compañía y otros propósitos corporativos generales además de su desarrollo clínico de líneas de investigación.
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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/08/03/reata-raises-nearly-116-million-to-advance-pipeline-including-friedreichs-ataxia-therapy/
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