Por Jose Marques Lopes, PHD ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
31 de agosto de 2017.
La 'Food and Drug Administration', de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido el estatuto de medicamento huérfano a Jotrol, una nueva terapia potencial para la Ataxia de Friedreich, según el desarrollador del medicamento, 'Jupiter Orphan Therapeutics'.
La decisión de la 'Food and Drug Administration' "posiciona nuestro producto Jotrol como potencial tratamiento para pacientes de Ataxia de Friedreich de todo el mundo", ha dicho en un comunicado de prensa el director general de Jupiter, Christer Rosén.
Rosén añadió que sus expectativas siguen a un ensayo de fase 2 con resveratrol, un potente antioxidante natural, llevado a cabo por el socio de Júpiter, Murdoch Children's Research Institute, de Melbourne, Australia. El estudio "generó resultados muy alentadores, donde se cumplieron cuatro de los cinco criterios de valoración más importantes", y agregó que estos resultados probablemente se repitan "en un estudio mayor, controlado con placebo, utilizando Jotrol para evitar problemas de tolerancia gastrointestinal".
Rosén reseñó que los resultados positivos en este nuevo estudio "conducirán esperanzadamente a la aprobación de mercado en varios países, incluyendo Estados Unidos".
La 'Food and Drug Administration' otorga el estatuto de medicamento huérfano a terapias que puedan tratar, diagnosticar, o prevenir, enfermedades que afecten a menos de 200.000 estadounidenses. Esta medida reglamentaria otorga a las compañías farmacéuticas beneficios tales como créditos fiscales para pruebas clínicas, siete años de exclusividad de mercado, exención de los honorarios a los usuarios de medicamentos recetados, y asistencia de protocolo por parte de la 'Food and Drug Administration'.
La Ataxia de Friedreich, que afecta a cerca de uno de cada 50.000 estadounidenses, es una rara enfermedad hereditaria sin tratamientos aprobados... Por lo general, comienza en la niñez, y conduce a coordinación muscular progresivamente deteriorada... Está causada por una mutación en el gen FXN, lo cual lleva a niveles deficientes de la proteína frataxina.
Los estudios han demostrado que las formulaciones basadas en resveratrol aumentan los niveles de frataxina, mejorando así la función de las mitocondrias, orgánulos celulares responsables de la respiración y producción de energía... Jotrol es una formulación única de transresveratrol, una de las dos formas posibles de resveratrol, realizada por Júpiter... El producto está diseñado para proporcionar altos niveles de resveratrol en el plasma sanguíneo, necesarios para efectos terapéuticos.
Sin embargo, trabajos anteriores demostraron que estas altas dosis necesarias causaron severos efectos adversos, GI... Basados en exitosos resultados preclínicos, la compañía, con sede en Florida, espera que Jotrol entregue las cantidades requeridas de resveratrol para tratar la Ataxia de Friedreich sin tales efectos secundarios adversos.
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Aclaración: 'Friedreich's Ataxia News' es estrictamente un sitio web de noticias informativas sobre la enfermedad. No proporciona consejo médico, diagnóstico, ni tratamiento. Su contenido no pretende ser sustituto de la opinión médica... Siempre, busque el asesoramiento de su Dr. ante cualquier cuestión respecto a la salud... Nunca ignore los consejos médicos, o demore en buscarlos debido a algo que haya leído en este sitio web.
Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/08/31/potential-fa-therapy-jotrol-granted-orphan-drug-status-by-fda-jupiter-says/
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