Extraído de "BioPortfolio" (Salud y recursos médicos) ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
La práctica médica en la SMA y en la AF está actualmente dominada por atenciones o tratamientos sintomáticos. No obstante, la completa ausencia de opciones de tratamientos eficaces, se traduce en una alta necesidad no satisfecha, y representa una oportunidad de mercado aún no explotada y lucrativa para desarrolladores de terapias.
El oligonucleótido antisentido "nurinersen", de 'Ionis/Biogen's', el cual se dirige a la causa subyacente de la atrofia muscular espinal (SMA), será el primer agente en haber sido aprobado para esta enfermedad. Basándose en datos de eficacia en ensayos clínicos, neurólogos pediatras entrevistados esperan el uso rápido y generalizado de "nusinersen". Asumiendo altos precios, el lanzamiento de "nusinersen", esperado en 2017, será un motor clave en la expansión del mercado.
Tras la esperada expansión del producto Actimmune (interferón gamma-1b), de 'Horizon Pharma', se prevé que el mercado con respecto a la Ataxia de Friedreich crecerá significativamente en los próximos diez años. No obstante, las limitaciones percibidas por los neurólogos, incluyendo su mecanismo de acción poco claro, efecto variable en los niveles de proteína frataxina, y preservación moderada de la función neurológica, podrían restringir su aceptación, y permitir a otros posibles competidores desafiar la posición de Actimmune.
Otros informes clave del raro panorama previsto en las enfermedades atrofia muscular espinal y Ataxia de Friedreich:
Tanto en el la atrofia muscular espinal (SMA), como en la Ataxia de Friedreich, las primeras terapias en el mercado, probablemente beneficiarán a los pacientes, pero las oportunidades comerciales seguirán siendo para las nuevas terapias que sean capaces de ofrecer mejoras en eficacia y seguridad... Además, los médicos esperan nuevas terapias con objetivos diferentes, y mecanismos de acción en combinación con agentes existentes.
Durante la segunda mitad del período de estudio, 2015-2025, en la atrofia muscular espinal (SMA), "nusinersen" pudiera enfrentarse a la competencia de la terapia genética AVXS-101, de 'AveXis', la cual ha demostrado ser tremendamente prometedora en un ensayo clínico en curso. AVXS-101 podría ser administrado en una sola administración intravenosa, en contraste con la administración intratecal trienal, y pudiera ser curativo.
Según los expertos entrevistados, la terapia génica también transformará el panorama del tratamiento en la Ataxia de Friedreich, posiblemente negando la necesidad de tratamiento con fármacos. Sin embargo, las terapias genéticas desarrolladas por 'Agilis Biotherapeutics', 'Pfizer', y 'RaNA Therapeutics' están en pruebas preclínicas, y es improbable aún su pronto lanzamiento.
Comentarios de los analistas Ian Love, y Tara M. Stewart, respectivamente:
"La atrofia muscular espinal (SMA) es una enfermedad rara y frecuentemente letal que suele afectar a niños, y no hay aún terapias útiles disponibles para tratar esta condición devastadora. Gracias al continuo interés comercial en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras graves, los pacientes pronto podrían tener acceso a terapias eficaces. Tanto "nusinersen", como AVXS-101, tienen potencial para revolucionar el tratamiento de los pacientes con esta enfermedad".
"A pesar de la falta de marcas competidoras que ingresen en el mercado a corto plazo, el alto costo de Actimmune puede ser un obstáculo para su rápida adopción entre pacientes con Ataxia de Friedreich. Si Actimmune puede demostrar que retrasa la progresión de la enfermedad o mejora la función neurológica durante un año, o más, los prescriptores, los pacientes, y las compañías aseguradoras, serían propensos a aceptar su alto precio".
Fuente, en inglés: http://www.bioportfolio.com/news/article/2883537/Launches-of-First-Therapies-Approved-for-Spinal-Muscular-Atrophy-and-Friedreichs-Ataxia.html
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