BIOBLAST PHARMA - Resultados del estudio en fase 2 con Trealosa en pacientes de SCA3

Blog "Ataxia y atáxicos".

Nota del administrador del blog:
He recibido este mensaje de Marcos García, paciente de ataxia espinocerebelosa, residente en Barcelona, y lo considero de interés para los atáxicos y familiares.

BIOBLAST PHARMA - Resultados del estudio en fase 2 con Trealosa en pacientes de SCA3

Nos es grato compartir con tod@s vosotr@s una noticia publicada ayer en la web de la empresa Bioblast Pharma, con los primeros resultados obtenidos en su estudio de fase 2 con Trealosa, realizado con 14 pacientes de SCA3.

Si bien es una noticia positiva y esperanzadora, hay que tomarla con prudencia, dado que este fármaco está todavía en fase de estudio.

Plataforma R+SCAs.

18/01/2017.

Tras 6 meses de estudio en fase 2, la empresa Bioblast Pharma acaba de anunciar los resultados de su estudio con Trealosa en pacientes con Ataxia Espinocerebelosa tipo 3 (SCA3).

Los objetivos del estudio eran establecer la seguridad y tolerabilidad de dos dosis distintas de trealosa, así como ver la efectividad del fármaco para detener la progresión de la enfermedad.

Este estudio abierto evaluó a 14 pacientes con SCA3 durante 6 meses; 8 pacientes recibieron una dosis de trealosa IV de 13.5g/semana y 6 pacientes recibieron una dosis de 27g/semana.

Los resultados clave del estudio fueron:
Las dosis semanales de trealosa fueron, en ambos casos, seguras y bien toleradas.
  Los pacientes se mantuvieron estables durante el periodo de 6 meses, sin cambios en la escala SARA.
Cinco pacientes recibieron tratamiento durante 12 meses, y continuaron estables en la medición de la escala SARA.

     La  escala SARA es una escala clínica para evaluar y medir el rango de diferentes desórdenes en la ataxia cerebelosa. La escala está compuesta por 8 medidas relacionadas con la marcha, la estabilidad en posición de pie y sentado, desórdenes del habla, así como otros tests para medir los reflejos y la coordinación del movimiento... y que ayudan a evaluar la progresión de la enfermedad.
Según un estudio reciente, el incremento medio anual de esta medición en la escala SARA es de 1.56 puntos en pacientes de SCA3, demostrando la progresión de la enfermedad.

Desde 'Bioblast' anuncian que los resultados del estudio son prometedores, clínicamente significativos, y la información obtenida servirá para diseñar un segundo estudio clínico con trealosa en pacientes con SCA3.

Para saber más ,puedes visitar la página web (en inglés): www.BioblastPharma.com

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