(Taduccion de Miguel-A. Cibrián).
Noticias muy alentadoras: El doctor Patrick Aubourg, trabajará en Ataxia de Friedreich. Este doctor ya ha logrado frenar, en algunos niños, la evolución de la adrenoleucodistrofia (ALD), también llamada "Enfermedad de Creutzfeldt-Siemerling", con trasplante autólogo de médula ósea, con células corregidas por medio de terapia génica.
Patrick Aubourg es Doctor en medicina y Profesor de la Universidad Descartes, de París. Dirige el Inserm, Unidad de Genética y bioterapia de enfermedades proliferativas y degenerativas del sistema nervioso, en el Hôpital Saint-Vincent de Paul.
El Gran Premio de Ciencias 2010 de la Fondation Simone Cino, del Duca, ha sido otorgado al profesor Patrick Aubourg.
En la ataxia de Friedreich, el objetivo es introducir el gen funcional de la frataxina, una proteína esencial para el funcionamiento del cerebelo, localizada en orgánulos celulares concretos: las mitocondrias. La falta de frataxina en estos orgánulos entraña la perturbación de una estructura indispensable para su buen funcionamiento, y deviene en una acumulación férrica. El equipo de Patrick Aubourg está probando dos nuevos vectores virales para terapia génica, para determinar cual, después de la inyección intravenosa, tiene mayor eficiencia, no sólo para expresar la frataxina en las células del cerebelo, sino también en el corazón y en la médula espinal.
NOTAS: Este texto ha sido traducido desde el blog de Juan Carlos Baige:
http://friedreichscientificnews.blogspot.com/2010/05/projets-de-traitement-des-maladies.html
En el original, en inglés y francés, pueden hallarse enlaces relacionados con esta información.
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