Nuevo sistema experimental de cribado para identificar fármacos para Ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Alisa G. Woods ... para "friedreichsataxianews.com" ... (ver original, en inglés, en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

21 de octubre del 2015.

Un reciente estudio de investigadores, ubicados ​​en Francia, describe un nuevo sistema experimental que puede utilizarse para identificar fármacos para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich. El informe de investigación, titulado: “A Yeast/Drosophila Screen to Identify New Compounds Overcoming Frataxin Deficiency”, apareció en la revista 'Oxidative Medicine and Cellular Longevity'.

La Ataxia de Friedreich es una enfermedad del sistema nervioso, poco frecuente, que implica muerte neuronal. Y, de acuerdo con la Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), aproximadamente, la padece una de cada 50.000 personas en los Estados Unidos.

Esta enfermedad está asociada con condiciones médicas coexistentes, incluyendo escoliosis, cardiomiopatía, y diabetes... Por desgracia, la enfermedad no tiene cura, o tratamientos eficaces que puedan frenar su progresión... y, sin embargo, puesto que es un trastorno genético hereditario, las personas afectadas podrían potencialmente ser identificadas y tratadas a tiempo, evitando su progresión.

Liderados por la Dra. Alexandra Seguin del Instituto Jacques Monod en París, Francia, el equipo ha utilizado levadura modificada genéticamente y un modelo, para la enfermedad, de la mosca de la fruta, para crear células similares a las de Ataxia de Friedreich, en las cuales probar varios moléculas diferentes... Los investigadores pueden acceder a la Biblioteca Nacional Química Francesa, que contiene 5.500 compuestos, y la colección Prestwick, que contiene 880 compuestos.

Según los autores, la mitad de los compuestos seleccionados en la levadura parecía ser activo en moscas (...), y uno de los dos compuestos con más alta actividad en este ensayo, rescató parcialmente el fenotipo resultante de la dilatación cardiaca específica de la deficiencia en frataxina... "La complementariedad conjunta de estos dos modelos-frataxina-deficientes, unicelulares y multicelulares, parece ser muy eficiente para seleccionar nuevos compuestos con selectividad mejorada, ofreciendo perspectivas de significativas mejoras en la terapia de la Ataxia de Friedreich". Los autores concluyen: "En conjunto, los presentes resultados abren nuevas y prometedoras maneras de descifrar las bases moleculares de la deficiencia de frataxina y desarrollar compuestos originales con cierta eficacia para el tratamiento de la enfermedad".

Los dos modelos diferentes, levadura y mosca de la fruta, han demostrado ser eficientes para detectar sustancias químicas que podrían ser utilizadas como medicamentos futuros para la Ataxia de Friedreich... Ahora, otros investigadores pueden utilizar este sistema para ayudar a identificar moléculas que pudieran utilizarse para desarrollar medicamentos para este desorden... El hallazgo resulta prometedor para los afectados por esta enfermedad, ya que actualmente no existen tratamientos eficaces.

Alisa G. Woods es Profesora Adjunta del Grupo de Bioquímica y Proteómica en el Departamento de Ciencias Química y Biomolecular en la Universidad Clarkson, en Potsdam, Nueva York.

Fuente original, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2015/10/21/new-experimental-system-screen-drugs-friedreichs-ataxia/

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