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martes, 10 de mayo de 2016

Horizon Pharma completa la meta de matriculación de 90 pacientes para el ensayo de fase III de Actimmune (interferón gamma-1b) para el tratamiento de afectados por Ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y atáxicos".
Extraído de "ir.horizon-pharma.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

05 de mayo del 2016.

DUBLÍN, IRLANDA - (Marketwired) - 05/05/2016 - Horizon Pharma , una compañía biofarmacéutica centrada en la mejora de vida de los pacientes, mediante identificación, desarrollo, adquisición y comercialización de medicamentos diferenciados y accesibles que respondan a necesidades médicas no satisfechas, ha anunciado haber completado la inscripción de su estudio de fase III para evaluar Actimmune (interferón gamma 1b) para el tratamiento de afectados por Ataxia de Friedreich, un trastorno degenerativo y neuromuscular.

El estudio, (NCT02415127), ha alcanzado su objetivo de inscripción de 90 pacientes en cuatro centros, en Estados Unidos. Y se espera un avance de resultados a finales del 2016.

"El logro de este importante hito no habría sido posible sin el compromiso de los afectados por la enfermedad, Friedreich's Ataxia Research Alliance, FARA, y nuestros investigadores implicados en el estudio", ha dicho Jeffrey W. Sherman, vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo y director médico de Horizon Pharma. "Estamos muy agradecidos por su colaboración y orientación colectiva, que impulsa nuestros esfuerzos hacia la obtención de una opción potencial de tratamiento para este trastorno debilitante".

"STEADFAST" es un estudio aleatorizado, multicéntrico, a doble ciego, controlado con placebo con pacientes aleatorizados, recibiendo dosis subcutáneas de Actimmune o placebo tres veces por semana durante un total de 26 semanas. El criterio principal de valoración es evaluar el efecto de Actimmune frente al placebo en los cambios desde el inicio, hasta la semana 26, en el resultado neurológico medido por una versión modificada de la 'Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)'. FARS se utiliza para medir signos neurológicos asociados con la Ataxia de Friedreich, cuya puntuación más alta, refleja un mayor nivel de discapacidad.

Además de la seguridad y la eficacia, el estudio STEADFAST evaluará las características farmacocinéticas de Actimmune en pacientes con Ataxia de Friedreich. Después de la finalización de este estudio, los pacientes participantes tendrán la oportunidad de ser incluidos en un estudio abierto más extenso (NCT02593773).

"El rápido reclutamiento de este estudio refleja la necesidad no satisfecha de urgencia, así como el compromiso de participar en la investigación de los pacientes con Ataxia de Friedreich", ha dicho Ronald J. Bartek presidente de Friedreich's Ataxia Research Alliance, FARA. "Como organización dedicada a la búsqueda de la investigación científica que lleva a tratamientos para la Ataxia de Friedreich, estamos muy satisfechos con el progreso del estudio y la esperanza de que los resultados conduzca al primer tratamiento aprobado para afectados por esta enfermedad".

En abril del año 2015, a Actimmune se le concedió la condición de vía rápida (Fast Track) para la Ataxia de Friedreich por la 'Food and Drug Administration (FDA)', de EE.UU. Esta designación ofrece un mayor acceso, y comunicación más frecuente con el FDA durante todo el proceso de desarrollo de fármacos y revisión, con el objetivo de acelerar la posible aprobación. 'Fast Track' también da Horizon Pharma la oportunidad de presentar secciones de expediente de registro Actimmune de forma continua, y permite que al fármaco se le haga una revisión prioritaria en el momento de presentación de nuevos datos clínicos.

Sobre la ataxia de Friedreich:
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad debilitante, degenerativa, y neuromuscular, que afecta aproximadamente a 4.000 personas en los Estados Unidos. El inicio de los síntomas puede variar entre los cinco años de edad, hasta la edad adulta... siendo el comienzo en la infancia, el que tiende a estar asociado con una progresión más rápida.
Una pérdida progresiva de coordinación y fuerza muscular conduce a incapacidad motora y, a menudo al uso a tiempo completo de una silla de ruedas. La mayoría de los diagnosticados con esta enfermedad requieren ayudas para la movilidad, como bastón, andador, o silla de ruedas, hacia la década de sus 20 años... En este momento no hay ningún tratamiento aprobado para la Ataxia de Friedreich.

Sobre Actimmune:
Actimmune (interferón gamma-1b) es una proteína biológicamente fabricada, similar a la que el cuerpo produce de forma natural para ayudar a prevenir infecciones. Está actualmente aprobado por la 'Food and Drug Administration' para el uso en dos enfermedades raras. Está indicado para reducir la frecuencia y severidad de las infecciones graves asociadas con la enfermedad granulomatosa crónica (CGD), un trastorno genético que afecta el funcionamiento de algunas células del sistema inmune. Además, está indicado para retardar el empeoramiento de osteopetrosis maligna grave (SMO), un trastorno genético que afecta a la formación ósea normal.
Actimmune no está indicado aún para Ataxia de Friedreich.

Información de seguridad importante:
Actimmune está contraindicado en pacientes que desarrollan o han conocido hipersensibilidad al interferón-gamma, o cualquier componente de producto derivado de los coliformes E.

Actimmune debe utilizarse con precaución en pacientes con:
◾ condiciones cardíacas preexistentes, incluyendo isquemia, insuficiencia cardiaca congestiva, o arritmias.
◾ trastornos convulsivos o con compromiso de la actividad del sistema nervioso central (reducir la dosis o interrumpirla).
◾ mielosupresión, u otros agentes potencialmente mielosupresores (considerar la reducción de la dosis o la interrupción del tratamiento).
◾ insuficiencia renal grave.

Supervisión:
◾ Los pacientes que comienzan tratamiento con Actimmune antes de 1 año de edad, deben recibir evaluaciones mensuales de la función hepática. Si fuese grave el aumento de las enzimas hepáticas desarrollada, la dosis debe ser modificada.
◾ Vigilar la función renal cuando se administra regularmente Actimmune en pacientes con insuficiencia renal grave. Se ha informado de toxicidad renal en pacientes que reciben tratamiento con Actimmune.

Embarazo, lactancia, y fertilidad:
◾ Actimmune debe utilizarse durante el embarazo sólo si el beneficio potencial supera el riesgo para el feto.
◾ No se recomienda el uso de Actimmune por madres lactantes. El tratamiento, o la lactancia, deben ser interrumpidos, dependiendo de la importancia del medicamento para la madre.
◾ No se conocen los efectos, a largo plazo, sobre la fertilidad.

Interacción con otros medicamentos:
• El uso concomitante de fármacos con neurotóxicos, hematotóxicos, o efectos cardiotóxicos, puede aumentar la toxicidad de los interferones.
• Evitar la administración simultánea de Actimmune con otras preparaciones de proteínas de suero heterólogo o inmunológicas (por ejemplo, vacunas).

Reacciones adversas:
• Las reacciones adversas más comunes que se producen con la terapia Actimmune son síntomas "parecidos a la gripe", tales como fiebre, dolor de cabeza, escalofríos, mialgia, o fatiga... lo cual puede disminuir en intensidad a medida que el tratamiento avanza, y pueden ser minimizados mediante la administración de Actimmune a la hora de acostarse.
• El acetaminofeno se puede usar para prevenir o aliviar la fiebre y el dolor de cabeza.
• Se ha observado casos aislados de reacciones graves de hipersensibilidad aguda en pacientes tratados con Actimmune.
• Reversibles neutropenia, trombocitopenia y elevaciones de AST y/o ALT se han observado durante el tratamiento.
• A dosis 10 veces mayor que la recomendada semanalmente, Actimmune puede exacerbar las condiciones cardíacas preexistentes, o puede causar efectos neurológicos reversibles tales como disminución del estado mental, trastorno de la marcha, y mareos.

Acerca de Horizon Pharma plc:
Horizon Pharma plc. es una compañía biofarmacéutica centrada en la mejora de vida de los pacientes mediante la identificación, desarrollo, adquisición y comercialización de medicamentos diferenciados y accesibles que respondan a necesidades médicas no cubiertas. La sede mundial de Horizon está en Dublin, Irlanda.

Declaraciones prospectivas:
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluyendo declaraciones con respecto a la sincronización de los resultados del ensayo de fase 3 de Actimmune en la ataxia de Friedreich, los beneficios potenciales de la designación Fast Track, y el potencial de Actimmune como tratamiento para la ataxia de Friedreich. Las declaraciones prospectivas se refieren sólo a la fecha de este comunicado de prensa, y Horizon no asume ninguna obligación de actualizar o revisar estas declaraciones, excepto si lo requiere la ley. Estas declaraciones prospectivas se basan en expectativas y suposiciones a partir de la fecha de este comunicado de prensa, y los resultados reales pueden diferir.

Fuente, en inglés: http://ir.horizon-pharma.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=969409

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