La pagina web de "Ataxia y atáxicos" (información sobre ataxia, sin ánimo de lucro) es: http://www.ataxia-y-ataxicos.es/


viernes, 27 de mayo de 2016

Premio otorgado por la NAF al proyecto 'Evaluación de células madre neurales para tratar una ataxia'

Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Magdalena Kegel ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

10 de mayo del 2016.


La National Ataxia Foundation (NAF), en su apoyo a la investigación en ataxia, ha dado un premio 'SEED NAF Investigation' a Liliana Simões Mendonça, de la Universidad de Coimbra, Portugal, por el trabajo sobre el trasplante de células madre neurales derivadas de células madre pluripotentes inducidas en la enfermedad Machado Joseph.

También conocida como ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3), Machado Joseph es una rara enfermedad neurodegenerativa, de herencia autosómica dominante, que causa ataxia cerebelosa progresiva... resultando en falta de control muscular y coordinación de las extremidades superiores e inferiores. Dado que la enfermedad es causada por una mutación en el gen ATXN3, y la producción de una proteína mutante correspondiente, los intentos de silenciar el gen, han producido resultados prometedores.

Debido a que este citado enfoque, es probable que se utilice en pacientes sintomáticos, los cuales ya han perdido una parte sustancial de las neuronas, la Dra. Simões Mendonça cree que se necesitan terapias de reemplazo celular para complementar otros tratamientos moleculares.

La Dra. Simões Mendonça y su equipo demostraron recientemente que trasplantes, en ratones adultos (en la misma región del cerebro) modelados para la enfermedad de Machado Joseph, de células madre neurales, aisladas del cerebelo de ratones recién nacidos, tenía una serie de efectos beneficiosos: Las células trasplantadas aumentaron la producción de factores neurotróficos y la promoción del crecimiento celular, y redujeron la inflamación y una mayor pérdida neuronal.

Después del trasplante, los ratones enfermos también tuvieron menos problemas de coordinación motora, y el equipo pudo observar que las células madre trasplantadas se desarrollaron en neuronas maduras en el cerebro.

Aunque el método parece prometedor, las células madre neurales humanas son difíciles de obtener, lo que impide el uso de la técnica en un entorno clínico.

Células madre pluripotentes inducidas, derivadas de células periféricas de fácil acceso, se han utilizado para producir una variedad de tipos celulares, incluidas neuronas... La Dra. Simões Mendonça especula que podría ser posible generar células madre neuronales específicas para cada paciente, a partir de células madre pluripotentes inducidas, y eliminar la mutación en estas células antes de ser trasplantadas en el paciente.

Tal tipo de trasplantes, piensa, podrían dar lugar a la regeneración de las neuronas y ayudar en la recuperación funcional de los pacientes, un objetivo que espera alcanzar con su proyecto: "Producing and evaluating neural stem cells devoid of the ATXN3 mutation".

Magdalena Kegel posee un master en Biociencias Farmacéuticas y un doctorado interdisciplinario, fusión de los campos de la psiquiatría, la inmunología y la neurofarmacología. Su investigación anterior se centró en los cambios metabólicos e inmunológicos en trastornos psicóticos. Ahora está centrada en la divulgación científica, lo que le permite cultivar su pasión por la ciencia médica y la salud humana.

Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/05/10/naf-award-to-project-evaluating-neural-stem-cells-for-machado-joseph-disease/

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2 comentarios:

  1. Deseo te encuentres bien y con los mejores ánimos.
    Feliz fin de semana.
    Un abrazo.

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