Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Carolina Henriques ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
7 de enero del 2016.
·- La colaboración se centrará en el tratamiento potencial de la cardiomiopatía vinculada a la Ataxia de Friedreich, mediante terapia génica.
'Annapurna Therapeutics' acaba de anunciar que va a colaborar con "Weill Cornell Medicine', una compañía líder especializada en el desarrollo de terapia génica. Una de estas terapias, actualmente en desarrollo exclusivo de Annapurna, tiene como objetivo la miocardiopatía vinculada con la Ataxia de Friedreich, una enfermedad que afecta a entre 10.000 y 20.000 personas en EE.UU. y Europa.
Los pacientes con Ataxia de Friedreich, en general, pierden progresivamente el control de sus movimientos corporales... y algunos fallecen por complicaciones cardíacas progresivas, las cuales llevan a eventual insuficiencia cardíaca.
'Annapurna' -ex 'AAVLife SAS'- seguirá utilizando sus vectores virales adeno-asociados, trabajando con 'Weill Cornell' para producir terapias génicas, mediante procesos de fabricación utilizados anteriormente para producir material para ensayos clínicos.
"Esta colaboración con 'Weill Cornell Medicine' equivale a un cambio radical en nuestras ambiciones en 'Annapurna'", ha dicho Amber Salzman, Ph.D., presidente de 'Annapurna', en un comunicado de prensa. "Estamos reuniendo un proyecto prometedor, tecnología de fabricación comprobada, y un equipo de gestores y asesores con amplia experiencia en el desarrollo de terapia génica".
El Dr. Ronald Crystal, presidente de Medicina Genética del 'Weill Cornell Medicine', será el principal asesor científico del Annapurna... "Con Annapurna, tenemos la intención de avanzar en descubrimientos prometedores en estudios clínicos realizados en nuestros laboratorios", detalla el Dr. Ronald Crystal. "Ambas partes entienden la necesidad urgente de hacer que la promesa de la terapia génica se convierta en una realidad para los pacientes, los cuales necesitan mejores opciones de tratamiento".
La revista 'Human Gene Therapy', en el año 2014, otorgó al Dr. Crystal su Premio Pioneer, en reconocimiento por su trabajo en vectores virales para avanzar genes terapéuticos. El Dr. Crystal también trabaja como profesor de medicina interna en el 'Bruce Webster', y profesor de medicina genética en el 'Weill Cornell Medicine'.
'Annapurna' también ha nombrado a Carlo Russo, MD, como jefe de desarrollo, debido a su trabajo como vicepresidente de 'GlaxoSmithKline', donde lideró el desarrollo del primer producto de terapia génica GSK para el síndrome de inmunodeficiencia combinada severa. El Dr. Russo ha trabajado previamente como CEO de 'VaxInnate Corporation', y ha ocupado cargos académicos en el 'Weill Cornell Medicine'.
El acuerdo de 'Annapurna' con 'Weill Cornell Medicine', que ahora recibirá pagos por metas conseguidas y regalías en función de las ventas, añade varios programas proyectados por 'Annapurna, incluyendo alergias severas, angioedema hereditario, y deficiencia de alfa1-antitripsina (A1AT).
El Dr. Thomas Woiwode, director gerente de 'Versant Ventures' -un financiador de 'Annapurna'- dice: "Estamos encantados de estar trabajando con los Drs. Amber y Ron y el experimentado equipo directivo de 'Annapurna', para desarrollar nuestra sólida cartera de productos de terapia génica".
Carolina Henriques es licenciada en Antropología y tiene una maestría en Estudios Urbanos. Y aporta sus conocimientos interdisciplinarios escribiendo artículos sobre diferentes temas de ciencia, investigación, y promoción de noticias.
Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/01/07/annapurna-therapeutics-to-collaborate-with-weill-cornell-medicine-on-gene-therapy-portfolio/
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2- Sección 'Viñeta del día':
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