Por Charles Moore ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
14 de enero del 2016.
·- La instalación de una planta de vectores virales en Carolina del Norte, significa avanzar en terapias para la Ataxia de Friedreich, y otras enfermedades genéticas en ensayos clínicos.
'Bamboo Therapeutics, Inc.', una compañía biotecnológica centrada en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades neuromusculares y del sistema nervioso central, incluida la Ataxia de Friedreich... ha anunciado haber adquirido a la Universidad de Carolina del Norte, UNC, una planta de fabricación de vectores virales para terapia génica. Los detalles financieros del acuerdo, no han sido revelados.
Los vectores virales son herramientas, adaptadas a aplicaciones específicas... comúnmente utilizados por los biólogos moleculares para entregar material genético en las células. Un ejemplo, es su uso en el desarrollo de terapias para corregir genes defectuosos, causantes de ciertas enfermedades.
Fundada en 1993 como organización de servicio completo de producción de vectores virales, con experiencia en el diseño vectorial y proceso de desarrollo, 'Vector Core', de la Universidad de Carolina del Norte, fabrica en sus instalaciones vectores para investigación de grado clínico. Los vectores son para uso de compañías farmacéuticas y de biotecnología, universidades, y fundaciones.
'Bamboo' y 'Vector Core' han desarrollado y patentado una plataforma de producción basada en células de suspensión, que utiliza medios libres de suero para aumentar la escalabilidad, la eficiencia, y la pureza. La compañía dice que el sistema disminuye el número de pasos necesarios de procesamiento en los métodos de producción de vectores virales que utilizan células adherentes, además de reducir la variabilidad y deficiencias asociadas con el uso de suero animal, proporcionando a sus clientes vectores de calidad superior, a un costo menor.
"Creemos que tener un centro líder en la fabricación, integrada plenamente en nuestras instalaciones, proporciona flexibilidad y una ventaja competitiva", dice en un comunicado el Dr. Jude Samulski, presidente de 'Bamboo herapeutics'. "Anticipamos el rápido movimiento de avance de nuestros proyectos, incluyendo nuestro programa de DMD [distrofia muscular de Duchenne], que se espera entre en fase clínica a principios de 2017".
'Bamboo Therapeutics', con sede en Chapel Hill, Carolina del Norte, se formó para avanzar en el trabajo del Dr. Samulski, quien también es director del Centro de Terapia Génica de la Universidad de Carolina del Norte (UNC), pionero en el campo de esta clase de terapia. Hace más de 30 años, el Dr. Samulski fue el primero en darse cuenta del potencial uso de los virus adeno-asociados (AAV) como vehículo para reemplazar un gen defectuoso por otro sano... Desde entonces, ha rediseñado virus de origen natural para utilizarlos como vehículo de entrega, y ha mejorado la seguridad de la técnica... Esta investigación y desarrollo, ha dado como resultado más de 20 patentes relacionadas con el uso terapéutico de los AAV. El Dr. Samulski continúa avanzando en el campo de la optimización de vectores AAV y reingeniería.
Como en el trabajo que se hace en distrofia muscular de Duchenne (DMD), el virus adeno-asociado recombinante (rAAV) basado en tecnología de ingeniería del genoma utilizada por 'Bamboo', es también una plataforma potencial para el tratamiento de otras enfermedades neurológicas y neuromusculares... incluyendo la Ataxia de Friedreich, la neuropatía axonal gigante (GAN), la enfermedad de Canavan, y la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
La Ataxia de Friedreich forma parte de un grupo de trastornos neurológicos raros, progresivos y de base genética, los cuales afectan a unas 150.000 personas en Estados Unidos... con síntomas que a menudo afectan a la coordinación, audición, y visión... Las ataxias hereditarias están causadas por defecto en un gen determinado, presente desde el nacimiento.
En colaboración con la Dra. Paola Leone, profesora de Biología Celular de la Universidad de Rowan, en Stratford, Nueva Jersey, 'Bamboo' también está aplicando la tecnología para desarrollar un tratamiento para la enfermedad de Canavan: Descrita como trastorno neurológico progresivo, que comienza en la infancia. La enfermedad de Canavan es causada por una anomalía genética hereditaria: la falta de una enzima esencial que provoca el deterioro de la sustancia blanca (mielina) en el cerebro.
'Bamboo' dice ser la única empresa de terapia génica en haber invertido en el proceso de fabricación de vectores virales, a través de la reciente adquisición de la planta 'Vector Core' de la Universidad de Carolina del Norte. La compañía añade que tener una planta de fabricación bien conocida y respetada, acortará sus líneas de tiempo de desarrollo de productos, y ayudará a mejorar la eficacia y rendimiento de los fármacos de la compañía.
Por otra parte, el programa más avanzado de 'Bamboo", un tratamiento potencial para GAN (neuropatía axonal gigante), se encuentra actualmente en ensayo de fase media.
Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/01/14/bamboo-therapeutics-announces-the-acquisition-of-the-vector-core-manufacturing-facility-from-unc-chapel-hill/
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