Por Daniela Semedo, PHD ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
16 de febrero de 2017.
'Chondrial Therapeutics' ha sido autorizada para la investigación del compuesto CTI-1601 para tratamiento de la Ataxia de Friedreich, desde 'Indiana University Research and Technology Corporation (IURTC)' y 'Wake Forest University Health Sciences... La compañía 'Chondrial' dijo también haber asegurado 22,6 millones de dólares en financiación para hacer avanzar el tratamiento.
"La financiación con 22,6 millones de dólares, combinada con la concesión de licencia sobre CTI-1601, es un momento decisivo para Chondrial", dijo Carole Ben-Maimon, nueva presidenta y directora ejecutiva de la compañía. "Creo que la compañía está en una posición privilegiada para hacer avanzar una terapéutica potencialmente innovadora para los pacientes con Ataxia de Friedreich y capitalizar una visión más amplia de enfoques y tratamiento de enfermedades mitocondriales raras y debilitantes".
"Estamos muy agradecidos a 'Deerfield Management', que lideró la financiación y continuará brindando apoyo estratégico y operacional", añadió. "Además, esperamos trabajar con la comunidad científica FDA, y la 'Friedreich's Ataxia Research Alliance, FARA' para avanzar en este importante tratamiento".
CTI-1601 ha sido desarrollado por el Dr. R. Mark Payne, profesor de cardiología pediátrica en la Escuela de Medicina de la Universidad de Indiana y director del Instituto de Ciencias Clínicas Translacionales de Indiana.
La Ataxia de Friedreich es un trastorno neurodegenerativo progresivo causado por mutaciones del gen Frataxin. Un gen, que normal, supervisa la producción de una cierta cantidad de proteína frataxina. Las mutaciones conducen a una producción mucho menor.
Los síntomas iniciales de la Ataxia de Friedreich se basan en una coordinación deficiente, incluyendo problemas para caminar. También puede conducir a escoliosis, dolencias cardiacas, y diabetes.
Las personas afectadas tienen niveles bajos de frataxina, lo cual ayuda a mover hierro en el cuerpo e involucrarlo en la formación de clusters hierro-azufre. Éstos son necesarios para el correcto funcionamiento de las mitocondrias, las cuales producen la energía celular.
CTI-1601 utiliza una proteína portadora para administrar frataxina a las mitocondrias. Una vez allí, los investigadores creen que se procesará, dentro, en frataxina madura, una transformación que le llevará a ser activa en el metabolismo mitocondrial... El aumento del nivel de la proteína podría conducir a la función normal de las mitocondrias, y una disminución de los síntomas de los pacientes, creen los investigadores.
"Hemos trabajado durante los últimos 15 años para desarrollar este tratamiento para pacientes de Ataxia de Friedreich, que creo que es muy prometedor", ha dicho el Dr. Payne. "Este trabajo ha sido apoyado por la 'Friedreich's Ataxia Research Alliance', junto con múltiples agencias nacionales de financiación. La inversión de 'Deerfield' representa una validación clave del plan CTI-1601, y Chondrial llevará el producto a la fase clínica".
'Chondrial' planea presentar una solicitud ante la 'Food and Drug' de Estados Unidos. Cuando se apruebe la solicitud, se iniciará un estudio de fase 1 de CTI-1601 como tratamiento para la Ataxia de Friedreich.
"El progreso del CTI-1601 desde el descubrimiento hasta su autorización a Chondrial es un hito importante en el esfuerzo colectivo para avanzar en este nuevo y prometedor enfoque terapéutico para abordar la alta necesidad no satisfecha de tratamiento para afectados por la Ataxia de Friedreich. Felicitamos a 'Chondrial' por este importante paso como compañía, y estamos entusiasmados por las perspectivas de trasladar esta tecnología hacia la clínica, y esperamos continuar con el apoyo al programa", ha dicho Jennifer Farmer, directora ejecutiva de 'Friedreich's Ataxia Research Alliance, FARA'.
Aclaración: 'Friedreich's Ataxia News' es estrictamente un sitio web de noticias informativas sobre la enfermedad. No proporciona consejo médico, diagnóstico, ni tratamiento. Su contenido no pretende ser sustituto de la opinión médica... Siempre, busque el asesoramiento de su Dr. ante cualquier cuestión respecto a la salud... Nunca ignore los consejos médicos, o demore en buscarlos debido a algo que haya leído en este sitio web.
Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/02/16/chondrial-therapeutics-licenses-investigational-friedreichs-ataxia-therapy/
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Feliz fin semana.
ResponderEliminarUn abrazo.