Por Alice Meläo ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
07 de noviembre de 2017.
El trasplante de células madre progenitoras hematopoyéticas (HSPCs) ha restablecido la fuerza muscular y la función de la movilidad en un modelo murino de Ataxia de Friedreich, según un informe publicado en la revista 'Science Translational Medicine.
Investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de California, en San Diego, demostraron que las HSPCs pueden restaurar la actividad de las mitocondrias, en el cerebro, tejidos musculares, y corazón, de los ratones, deteniendo el deterioro progresivo... Sobre estos hallazgos se informa en el estudio: "Transplantation of wild-type mouse hematopoietic stem and progenitor cells ameliorates deficits in a mouse model of Friedreich’s ataxia" (El trasplante células progenitoras del tronco hematopoyético de ratón de tipo salvaje, mejora los déficits en un modelo de ratón de la ataxia de Friedreich).
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad hereditaria y neurodegenerativa que deteriora progresivamente la función motora y provoca debilidad muscular, afectando también al corazón. Esta enfermedad se desencadena por mutaciones genéticas en la secuencia de ADN que codifica la proteína mitocondrial frataxina.
Dirigido por la Dra. Stephanie Cherqui, profesora asociada en el Departamento de Pediatría de la Facultad de Medicina, en la UCSD, un equipo de investigadores probó el potencial terapéutico de las HSPCs en ratones genéticamente modificados... Los animales habían sido manipulados para tener dos copias defectuosas del gen FXN, lo que dio como resultado una condición neuromuscular similar a la Ataxia de Friedreich humana.
Las HSPCs son células inmaduras que pueden secretar varias proteínas de señalización beneficiosas y, en última instancia, pueden diferenciarse en varios tipos de células maduras. Se pueden encontrar en la médula ósea, y han sido exploradas como una forma potencial de reemplazar, o regenerar, células dañadas.
Los investigadores inyectaron HSPCs en el torrente sanguíneo de ratones modelo de Ataxia de Friedreich. Tan pronto como las células fueron injertadas, se convirtieron en un subtipo de células inmunes llamadas macrófagos... Los macrófagos, derivados de las HSPCs, fueron encontrados en el cerebro, médula espinal, tejido muscular, y corazones, de los ratones, permitiendo la transferencia normal de proteína frataxina a las células nerviosas y musculares que carecían de la proteína.
"El trasplante de HSPCs de ratón, tipo salvaje, esencialmente rescató las células afectadas por la Ataxia de Friedreich", según la profesora asociada Stephanie Cherqui, en un comunicado de prensa de la UCSD, escrito por Scott LaFee. "La expresión de la Frataxina fue restaurada. La función mitocondrial en los cerebros de los ratones transgénicos se normalizó, al igual que en el corazón. También hubo una disminución de la atrofia del músculo esquelético".
El modelo de ratones utilizado en el estudio no representa completamente la enfermedad humana, puesto que tiene un perfil de progresión diferente al visto en los pacientes. Sin embargo, los investigadores desmintieron que estos hallazgos sugieran que las HSPCs puedan tener potencial terapéutico para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich... Se necesitan más estudios para confirmar aún más estos datos, y para poder comprender mejor el mecanismo subyacente del efecto terapéutico de las HSPCs en la enfermedad, dijeron los investigadores.
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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/11/07/transplant-hematopoietic-stem-cells-hspcs-reverse-damage-friedreich-ataxia-mice/
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