Por Alice Meläo ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
31 de octubre de 2017.
Según un estudio, una versión artificial de frataxina, proteína deficitaria en la Ataxia de Friedreich aumenta los niveles de frataxina en los músculos de ratones modelo de la enfermedad, incrementando su supervivencia... Los científicos han utilizado partes de varias proteínas para crear lo que llamaron una versión de fusión de frataxina.
El equipo informó de sus hallazgos en 'Journal of Cellular and Molecular Medicine'. El artículo se titula: "Frataxin-deficient neurons and mice models of Friedreich ataxia are improved by TAT-MTScs-FXN treatment" (Neuronas deficientes en Frataxina y ratones modelo de ataxia de Friedreich, son mejorados por el tratamiento TAT-MTScs-FX).
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad hereditaria originada por una secuencia anómala de ADN en el gen FXN. Tal anomalía impide que el gen produzca frataxina en cantidad suficiente, una deficiencia que conduce a la citada enfermedad... La frataxina se puede encontrar en todo el cuerpo, pero normalmente hay niveles más altos en el corazón, músculos, médula espinal, hígado, y páncreas... Aunque su papel aún no se conoce completamente, los científicos sí saben que juega un papel clave en el funcionamiento normal de las mitocondrias: componentes celulares generadores de energía... La insuficiencia de frataxina lleva a alteración de la actividad mitocondrial y a producción reducida de energía. Sin energía suficiente, las células no pueden funcionar correctamente y algunas pueden sufrir daño. Esto ayuda a explicar por qué los pacientes, con frecuencia, experimentan debilidad muscular, dolencia cardíaca, y diabetes.
Para tratar la Ataxia de Friedreich, los científicos han estado trabajando en formas de forzar la producción de frataxina o entregarla a los tejidos donde se necesita. Esto ha llevado al desarrollo de terapias como 'Chondrial's CTI-1601', y 'Voyager's VY-FXN01'. Pero, hasta ahora, esas estrategias han fallado, o aún no han pasado por un programa de ensayo clínico completo para ser aprobadas.
Un equipo internacional de investigadores decidió probar una nueva formulación de frataxina diseñada como tratamiento potencial para la Ataxia de Friedreich... Fusionaron una pequeña secuencia de proteína conocida como TAT con una secuencia llamada MTScs y una secuencia completa de frataxina. Cada componente tiene una función específica a desempeñar en la entrega de la proteína donde se necesita, asegurándose de que actúa como la frataxina natural... La secuencia TAT se fusiona con la membrana de una célula, lo que permite que la proteína modificada entre en la célula... La secuencia MTScs asegura que la proteína se integra en las mitocondrias de la manera en que se supone debe hacerlo.
Un estudio previo demostró que la proteína de fusión TAT-MTScs-FXN podía administrar frataxina a las mitocondrias, tanto en células derivadas de pacientes con linfoma, como con Ataxia de Friedreich, las cuales los científicos habían cultivado en laboratorio.
En este último estudio, los investigadores confirmaron que la proteína TAT-MTScs-FXN ha sido capaz de penetrar en las células nerviosas y llegar a sus mitocondrias... Finalmente, los mayores niveles de frataxina de estas células, previenen el daño a los nervios, lo cual es un sello distintivo de la enfermedad... El equipo, luego, administró la proteína de fusión a dos modelos murinos de Ataxia de Friedreich. Al igual que con las células cultivadas en laboratorio, la proteína modificada pudo alcanzar las mitocondrias de las células musculares, restaurando su actividad. Esto llevó a que los roedores vivieran más tiempo que los ratones modelo no tratados, según el equipo.
En general, los investigadores concluyeron que "los resultados obtenidos con modelos celulares y animales, indican que este enfoque puede ser una estrategia prometedora para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich".
*****
Aclaración: 'Friedreich's Ataxia News' es estrictamente un sitio web de noticias informativas sobre la enfermedad. No proporciona consejo médico, diagnóstico, ni tratamiento. Su contenido no pretende ser sustituto de la opinión médica... Siempre, busque el asesoramiento de su Dr. ante cualquier cuestión respecto a la salud... Nunca ignore los consejos médicos, o demore en buscarlos debido a algo que haya leído en este sitio web.
Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/10/31/study-shows-that-manmade-frataxin-protein-helps-mice-with-friedreichs-ataxia-live-longer/
********************
Feliz fin de semana.
ResponderEliminarUn abrazo.