Por Yves Souben ... para "huffingtonpost.fr" ... (para ver el original, en francés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
16 de noviembre de 2017.
Por primera vez, los científicos han modificado el ADN en un hombre vivo
Es una primicia mundial: Este lunes, 13 de noviembre, médicos del hospital de Oakland han editado directamente el ADN de un americano de 44 años mediante la adición de un nuevo gen, informa la agencia Associated Press.
Un paciente de Arizona, Brian Madeux, ha recibido una inyección de mil millones de copias de un gen correctivo y tijeras moleculares para cortar el ADN e insertar en un punto preciso... El paciente sufre de la enfermedad de Hunter, una dolencia genética degenerativa que impide la formación de una enzima y causa dolor en las articulaciones, pérdida de la audición, problemas cardíacos moderados, y dificultades respiratorios... La mayoría de afectados por este desorden, sin embargo, tienen una forma mucho más grave de esta enfermedad, resultando en muerte antes de llegar a la edad adulta.
El estadounidense, un ex-chef de cocina, casado con una enfermera, debe recibir cada semana una dosis de la enzima faltante. Pero este costoso tratamiento solo mitiga algunos síntomas... Ya ha sido operado 26 veces antes de aceptar esta terapia genética: "Estoy dispuesto a correr el riesgo", dijo a 'The Associated Press'. "Con suerte, nos ayudará a mí y a otros".
Este tratamiento es realmente excepcional. Por lo general, los genes se inyectan, directamente, o mediante un virus, en células tomadas del paciente, y luego se reinyectan. Brian Madeux lo recibió directamente en su cama de hospital, con una infusión de tres horas supervisada por varios médicos.
Con el gen transportado por un virus modificado para hacerlo inofensivo, los científicos introdujeron dos proteínas con 'dedos de zinc'... En el hígado, éstos localizan la parte del ADN donde se debe colocar el nuevo gen, y lo cortan, para que pueda colocarse precisamente allí... Sería suficiente corregir el ADN del 1 por ciento de las células hepáticas para tratar con éxito la enfermedad que padece Brian Madeux, según su médico y el director del estudio, Paul Harmatz.
Hacia el "Grial" de la terapia génica eficaz:
Pero el proceso no está exento de riesgos. "Cuando se pone un trozo de ADN al azar, a veces funciona bien, a veces no hace nada y, en algunas ocasiones causa daño", dijo a 'The Associated Press', Hank Greely, bioético de la Universidad de Stanford. Una vez inyectado, ya no es posible dar marcha atrás al posible desajuste. Algunos pacientes desarrollan cánceres, otros desarrollan una respuesta inmune contra el virus, lo que puede ser fatal...
No puede haber un segundo intento, dice Paul Harmatz, ya que el cuerpo luego reacciona al virus... Pasó la noche con su paciente para ver si había alguna complicación... En 3 meses, volverá para ver si el gen se ha insertado bien.
La terapia, si funciona, no corregirá el deterioro pasado causado por su enfermedad. Él es, sin embargo, optimista. "He estado esperando toda mi vida algo que puede curarme".
Esta inyección abre nuevas perspectivas para la medicina. "Esto es un mundo nuevo para la ciencia", asegura Terri Klein, presidente de la 'National MPS Society', una asociación dedicada a pacientes que sufren la enfermedad de Hunter.
Fuente, en francés: http://www.huffingtonpost.fr/2017/11/16/pour-la-premiere-fois-des-scientifiques-ont-modifie-ladn-dun-homme-vivant_a_23279428/
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