Por Magdalena Kegel ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
21 de noviembre de 2017.
Las neuronas sensoriales derivadas de pacientes con Ataxia de Friedreich pueden ser un modelo valioso para estudiar los procesos de enfermedad y probar nuevos tratamientos, argumentaron investigadores de la Universidad Libre de Bruselas, en Bélgica.
Las neuronas, cultivadas a partir de células madre de los pacientes, capturan muchas de las características que los investigadores creen mecanismos clave de la enfermedad, pudiendo servir como respuesta a un fármaco explorado para la Ataxia de Friedreich.
El estudio "Oxidative stress and loss of Fe-S proteins in Friedreich ataxia induced pluripotent stem cell-derived PSNs can be reversed by restoring FXN expression with a benzamide HDAC inhibitor" (El estrés oxidativo y la pérdida de proteínas Fe-S en los PSN derivados de células madre pluripotentes inducidas para ataxia de Friedreich puede revertirse mediante la restauración de la expresión del FXN con un inhibidor benzamida HDAC)", ha sido publicado a través de 'BioRxiv', aunque sus datos aún no han sido revisados por otros colegas antes de su publicación.
Si bien, la Ataxia de Friedreich es una enfermedad que afecta a numerosos tipos y tejidos neuronales, la investigación ha demostrado que las llamadas neuronas sensoriales primarias, que envían información sensorial a la médula espinal, son las más vulnerables a la pérdida de proteína frataxina... El defecto en el gen FNX hace que se desactive, y, por ello, la investigación actual tiene como objetivo desarrollar medicamentos que puedan volver a activarlo... Pero, para que tales medicamentos sean eficaces, es crucial que las alteraciones celulares, desencadenadas por la insuficiencia de proteína, sean reversibles, señaló el equipo de investigación.
La insuficiencia de frataxina, a su vez, causa una carencia de clústeres de hierro y azufre en la maquinaria generadora de energía de las células, llamada mitocondria. Cuando esta maquinaria es defectuosa, a menudo aparecen altos niveles de estrés oxidativo.
Previamente, habían estudiado estas alteraciones en células neuronales de tipo cerebral, y descubrieron que las anomalías se revertían con el tratamiento con un inhibidor HDAC (histona deacetilasa), un tipo de fármaco explorado como posible tratamiento para la Ataxia de Friedreich. Pero, dado que la enfermedad comienza en las neuronas periféricas sensoriales, es crucial entender cómo estos fármacos afectan a tales células.
El equipo recolectó muestras de tejido de piel de dos pacientes con ataxia de Friedreich, y obligó a las células a retroceder en el cultivo para convertirse en células madre pluripotentes inducidas... Éstas fueron estimuladas para crecer como neuronas sensoriales... También cultivaron neuronas a partir de dos controles sanos.
Y observaron que las neuronas de Ataxia de Friedreich, así obtenidas, producían poca frataxina y tenían bajos niveles de agrupaciones hierro-azufre. Y las células también tenían incrementados los niveles de estrés oxidativo... Pero, cuando el equipo expuso las células a un medicamento llamado inhibidor benzamida HDAC, pudieron observar un aumento en los niveles de proteína frataxina... No obstante, no informaron sobre cómo el tratamiento impactó en los niveles de clústeres hierro-azufre.
Los datos, según los investigadores, sugieren que las neuronas primarias pueden ser un buen modelo para estudiar los procesos de la Ataxia de Friedreich y el efecto de nuevos medicamentos dirigidos a la enfermedad.
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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/11/21/friedreichs-ataxia-research-boosted-lab-grown-sensory-neurons-study-suggests/
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