Blog "Ataxia y atáxicos".
Extraído de "prnewswire.com" ... (para ver original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
LOS ALTOS, California, 20 de noviembre, 2015 / PRNewswire /: 'Retrotope' anuncia la apertura del segundo lugar del ensayo clínico, 'Red Colaborativa Neurociencia, LLC. ("CNS")', en Long Beach, California, durante 28 días, primero aleatorizado en humanos, a doble ciego, controlado con placebo, estudio a dosis orales ascendentes de RT001, para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, estado de la enfermedad y exploración final, en pacientes con Ataxia de Friedreich.
Robert Molinari, Ph.D., CEO de 'Retrotope', comenta: "Retrotope está encantada de tener el segundo lugar del ensayo clínico abierto y participar en el estudio en curso en Ataxia de Friedreich. Este segundo centro está ubicado en el sur de California y trabaja en estrecha colaboración con la 'University of South Florida (USF)' y 'Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA)', con el objetivo de desarrollar un tratamiento para esta devastadora enfermedad".
En el protocolo, RT001-002, es un estudio en dos centros, previsto para 18 pacientes ambulatorios (con, o sin, dispositivo de asistencia). Los objetivos primarios son evaluar la seguridad y tolerabilidad a dos niveles de dosis de RT001, administradas por vía oral a pacientes con Ataxia de Friedreich durante 28 días consecutivos... para determinar el perfil farmacocinético de RT001 en ambos niveles de dosis tras una única administración oral diaria... y para determinar la dosis adecuada para futuros estudios.
Los objetivos secundarios son evaluar los efectos de RT001 en las exploraciones finales de los pacientes participantes, utilizando la 'Friedreich's Ataxia Rating Scale neurological', y la medición del desempeño temporizado '25-Foot Walk (T25FW)', relevantes para la ataxia.
Sobre RT001:
Retrotope ha descubierto un mecanismo común en muchas enfermedades degenerativas: la degradación de los radicales libres de los lípidos en las membranas mitocondriales y celulares, en realidad puede causa enfermedad.
Los radicales libres atacan y degradan las grasas poliinsaturadas (AGPI), que son componentes esenciales de las membranas celulares. Nosotros, y otros, hemos demostrado que los productos de degradación de estas grasas, se asocian con muchas enfermedades neurodegenerativas y con el envejecimiento, creando cascadas de daños tóxicos para las células.
El principal compuesto de Retrotope (RT001) es un sistema patentado, disponible por vía oral, que estabilizando los ácidos grasos, cierra esta degradación y estabiliza las membranas celulares contra nuevos ataques.
Acerca Retrotope, Inc.:
Retrotope, Inc. es una compañía farmacéutica, de fase clínica, que lidera el avance de una nueva y revolucionaria teoría unificadora del envejecimiento y la degeneración, que puede resultar en nuevos enfoques terapéuticos. Se está creando una nueva categoría de compuestos, patentados, para estabilizar químicamente formas de nutrientes esenciales, pudiendo tratar enfermedades degenerativas. La primera indicación es para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich, una enfermedad huérfana fatal con un mecanismo común a muchas otras enfermedades degenerativas y al envejecimiento. Para más información acerca de Retrotope, visitar: http://www.retrotope.com
Acerca de la ataxia de Friedreich:
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad neuromuscular, debilitante, y degenerativa, que acorta la vida, afectando aproximadamente a 6.000 personas en los Estados Unidos.
El inicio de los síntomas puede variar desde los cinco años, hasta la edad adulta. El inicio en la infancia tiende a estar asociado con una progresión de la enfermedad más rápida.
La pérdida progresiva de coordinación y fuerza muscular, conduce a incapacidad motora, requiriendo, para movilidad, el uso de una silla de ruedas... y en algunos casos, en última instancia, muerte temprana por complicaciones cardíacas...
Actualmente, no hay tratamientos aprobados para esta enfermedad.
Sobre FARA:
La 'Friedreich's Ataxia Research Alliance, (FARA)', es una organización nacional y pública, sin fines lucrativos, exenta de impuestos, dedicada a buscar una cura para la Ataxia de Friedreich, un trastorno neuromuscular raro, a través de la investigación... Para más información, visitar su sitio: Friedreich's Ataxia Research Alliance, (FARA)
Fuente, en inglés: http://www.prnewswire.com/news-releases/retrotope-announces-opening-of-second-clinical-trial-site-for-enrollment-in-friedreichs-ataxia-clinical-trial-300181646.html
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2- Sección 'Enlace del día':
Los diez paraísos naturales desconocidos de España: (Fotos y texto):
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