Las prometedoras terapias génicas plantean la adivinanza del millón de dólares

Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Erika Check Hayden ... para "nature.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

15 de junio del 2016.

.- Economistas, inversores, y compañías de seguros médicos, no pueden encontrar la forma de pagar los medicamentos de última generación.

Las personas con anemia de células falciformes se encuentran entre las contempladas

por una seriede nuevas terapias génicas

Los fármacos que actúan mediante modificación de genes en el paciente, se encuentran cerca de la aprobación en los Estados Unidos, y uno ya está disponible en Europa. Los acontecimientos marcan un triunfo en el campo de la terapia génica, después de haber sido controversiales.

Sim embargo, con etiquetas de precio estimado de al menos 1 millón de dólares por paciente, ¿cómo se pagarán estos tratamientos? La cuestión es sólo un debate sobre la forma de financiar una gama de medicamentos súper-caros, que ahora están disponibles, gracias a una explosión en la investigación genética y en la biología molecular en los últimos 20 años.

"Los avances de la ciencia están presentando cuestiones sobre asequibilidad social", dice el economista Mark Trusheim, en el Instituto de Tecnología de Massachusetts, en Cambridge. "¿Queremos convertir la ciencia en terapias que en realidad habría de pagarse por ellas?".

Trusheim habló en la reunión de la Organización sobre Innovación Biotecnológica (BIO), en San Francisco, California, los días del 6 al 9 de junio, la cual contó con mucha discusión sobre cómo la sociedad va a pagar los elevado costos de los nuevos medicamentos.

En la Sociedad Americana de Oncología Clínica, en Chicago, Illinois, del 3 al 7 de junio, docenas de comentarios y resúmenes se centraron específicamente en el elevado costo de la atención al cáncer: Medicamentos contra el cáncer que liberan el poder del sistema inmune cuestan hasta 40.000 dólares por mes.

Las terapias génicas, que están cerca de la aprobación en Estados Unidos, incluyen tratamientos para la hemofilia B, enfermedad de células falciformes, y la enfermedad degenerativa adrenoleucodistrofia cerebral... Una terapia en fase de desarrollo, 'Spark Therapeutics', en Filadelfia, Pensilvania, para un tipo de ceguera es considerada la más avanzada.

Muchos de los tratamientos suministrar genes correctivos, utilizando un virus modificado que se considera más seguro que los vectores utilizados en intentos anteriores. Sin embargo, muchos de los trastornos diana son poco frecuentes, lo que limita el número de pacientes que puede ser tratado. Y, a menudo, hay medicamentos, no aprobados previamente, que funcionan de manera similar, removiendo la presión sobre las empresas para reducir sus precios.

Tales terapias podrían costar 1 millón de dólares por paciente, estiman el hematólogo Stuart Orkin, de 'Harvard Medical School', en Boston, Massachusetts, y Philip Reilly, un inversor con 'Third Rock Ventures', en Boston, que está trabajando en varias de las terapias génicas que se encuentran cerca del mercado.

Ése es el mismo precio de Glybera, terapia génica dada luz verde por parte de los reguladores europeos en el año 2012, y que ha tratado a una sola persona, hasta el momento. Los expertos atribuyen esta baja atracción al alto precio y a las dudas sobre su eficacia. "Solamente si las nuevas terapias génicas son mejores, y generan datos convincentes, valdrá la pena su costo", dice Trusheim. Para medicamentos ya aprobados, una solución cada vez más popular es un acuerdo entre las aseguradoras y las compañías farmacéuticas. En noviembre pasado, por ejemplo, una importante compañía de seguros de Nueva Inglaterra, anunció que va a cubrir el tratamiento de sus clientes, con Repatha, una nueva clase de medicamentos para reducir el colesterol, que cuesta 14.000 dólares... pero sólo si los pacientes no alcanzan un acordado previamente nivel de colesterol, o si la compañía no sobrepasa el importe presupuestado para este fin.

En la reunión de BIO, inversores y economistas debatieron una serie de soluciones alternativas, incluyendo el equivalente médico de una hipoteca, o renta, por las compañías de seguros... o que los gobiernos pudieran distribuir el costo de un tratamiento de una sola vez durante muchos años, siempre y cuando un paciente sigua beneficiándose de él... Una complicación de este tipo de arreglos, en los Estados Unidos, es que los pacientes a menudo se mueven entre las aseguradoras, por lo que no está claro si querrían seguir haciéndose cargo de esta clase de pagos en nombre de un paciente.

Las dificultades de pago de los frutos de la revolución biotecnológica son algo con lo que los gobiernos ya están luchando. En el estado de Arkansas el año pasado se estableció una demanda presentada por tres personas que dijeron que se les había negado el acceso a un medicamento (300.000 dólares) debido al alto costo... Y en abril, el gobierno japonés impuso una reducción de precios del 50 por ciento en un nuevo tratamiento contra la hepatitis C... Un juez federal de Estados Unidos, en Seattle, Washington, dictaminó el 27 de mayo que los estados no pueden retrasar un tratamiento, debido a la preocupación por los precios.

Pero, quienes trabajan en terapia génica confían en que la solución está ahí. "Digamos que una terapia génica que realmente marca una gran diferencia en la vida de un niño pudiera costar un millón de dólares", dice Reilly. "Puedo pensar en muchas cosas en medicina que cuestan mucho, o más, con menores efectos positivos".

Fuente, en inglés: http://www.nature.com/news/promising-gene-therapies-pose-million-dollar-conundrum-1.20088?WT.ec_id=NATURE-20160616

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