Por Pauline Gravel ... Extraído de "ledevoir.com" ... (para ver el original, en francés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
15 de abril de 2017.
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| El Dr. Touzot ha recibido la orden de desarrollar terapias génicas en Montreal dirigidas no sólo a enfermedades genéticas, sino también al cáncer |
Investigadores de Quebec podrían poner a prueba, en seres humanos, innovadoras terapias génicas desarrolladas en su laboratorio... si no, tienen que comprar, a empresas extranjeras y a precios astronómicos, vectores virales requeridos para los estudios clínicos. Por ello, acarician el proyecto de crear en Quebec un centro de producción de estos vectores para terapia génica. Con este laboratorio, nuestros científicos podrían desarrollar sus descubrimientos aquí y ofrecer a sus pacientes las terapias génicas a menor costo, argumentan. No obstante, carecen de una financiación de varios millones de dólares para dicha creación.
Todo apunta al establecimiento de un laboratorio de este tipo en Quebec. Debido a un efecto fundador, los quebequenses son ligeramente más propensos que en otras partes del mundo a padecer algunas enfermedades genéticas raras. Por esta razón, los expertos en terapia génica, incluyendo los estadounidenses, llegan a Quebec buscando el reclutamiento de pacientes para ensayos clínicos. En febrero pasado, en una terapia génica pionera, el Dr. James Wilson, de la Universidad de Pennsylvania, fue precisamente a Quebec no sólo para dar conferencias sobre los avances de la investigación, sino también para reclutar quebequenses con hipercolesterolemia familiar que aceptasen participar en sus próximos ensayos clínicos.
Precios prohibitivos:
El investigador Jacques-P. Tremblay, del Centro de Investigación del Centro Hospitalario Universitario de Québec, se aplica desde hace varios años en el desarrollo de terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne y la Ataxia de Friedreich. Ahora planea llevar a cabo ensayos clínicos para probar la eficacia de sus resultados en los pacientes.
"Para estas pruebas, tengo que comprar en los Estados Unidos los vectores virales que necesito, pero el precio es exorbitante. Para el tratamiento de una docena de pacientes, el coste varía entre 2 y 18 millones de dólares. Nos gustaría producir en Quebec vectores virales, desarrollados para nuestra terapia génica, y a precios más asequibles", ha dicho el Dr. Tremblay.
Los tratamientos de ensayos clínicos que los quebequenses reciben en los hospitales universitarios de Estados Unidos "no costarán nada por el momento, debido a que se dan como parte de protocolos de investigación. Pero cuando se tenga que pagar todo el procedimiento, será muy caro. Por esta razón, es necesario que Quebec esté dotado de instalaciones que nos permiten hacer el tatamiento nosotros mismos este tratamiento", añade el Dr. Élie Haddad, investigador clínico en el CHU Sainte-Justine.
El hospital pediátrico también ha reclutado, en el año 2016, al Dr. Fabien Touzot, hasta entonces responsable de terapias celular y génica en el laboratorio del Hospital Necker, de París... donde se realizaron los primeros ensayos clínicos de terapia génica en niños burbuja con inmunodeficiencia grave. El Dr. Touzot ha recibido el mandato de desarrollar terapias génicas en Montreal, dirigidas no sólo a enfermedades exclusivamente genéticas, sino también al cáncer.
"Hemos desarrollado tecnología para producir vectores virales. En Montreal, en la calle Royalmount, tenemos una instalación única en Canadá con capacidad para producir vectores a escala piloto. No sólo, hemos desarrollado procesos que son de calidad suficiente para producir lotes clínicos, sino que, además, podemos producir grandes cantidades", ha dicho Bernard Massie, del sector de salud humana terapéutica, NRC. "Sin embargo, no tenemos laboratorios que nos permitan realizar la producción en las condiciones de buenas prácticas de fabricación, [GMP], necesarias para la preparación de productos farmacéuticos para seres humanos".
Un laboratorio listo ... casi:
No obstante, en el Hospital Maisonneuve-Rosemont, centro de excelencia de Terapia Celular (ECCC), existe toda la infraestructura necesaria. Este centro, de hecho, ha sido diseñado para permitir la producción de vectores virales, pero en el momento de su construcción, la financiación no fue suficiente para ejecutar esta sección reservada a terapia génica. "Las salas han sido diseñadas, y están amuebladas y listas para recibir el equipo necesario para producir diferentes tipos de vectores virales para terapia génica. Estas salas se encuentran en un centro que ya tiene experiencia en la manipulación de células para ser administrados en seres humanos. El personal está capacitado para trabajar en salas limpias", ha dicho el Dr. Denis-Claude Roy, Director Científico de la ECCC... quien cree que se necesita de 3 a 4 millones de dólares para equipar las salas para la producción de vectores virales.
"Muchos de nuestros investigadores tienen grandes ideas, pero se ven obligados a vender la propiedad intelectual por casi nada a las empresas... las cuales aducen tener que invertir millones de dólares para llevar el proyecto a la clínica. Pero si nuestros investigadores pueden probar sus hallazgos en estudios clínicos aquí con vectores nuestros, y demostrar que su producto es interesante, dará valor comercial a sus descubrimientos", afirma el Dr. Roy.
Efecto fundador:
El efecto fundador se produce cuando un pequeño grupo de inmigrantes se establecieron en un territorio no ocupado, reproduciéndose de forma aislada. En Quebec, el efecto fundador, junto con una alta tasa de natalidad, el alto el número de individuos que portan ciertas mutaciones genéticas raras, aumenta la probabilidad de que dos personas portadoras de una misma mutación puedan casarse y tener hijos con dos copias de tal mutación, lo cual es causa del desarrollo de una enfermedad de herencia recesiva.
Fuente, en francés: http://www.ledevoir.com/societe/science-et-technologie/496475/des-therapies-geniques-quebec
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