Potencial programa de terapia génica de 'Voyager Therapeutics' para la Ataxia de Friedreich - Avanzando hacia la etapa preclínica

Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Alice Melao ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

06 de abril de 2017.

'Voyager Therapeutics' ha anunciado que en su programa sobre Ataxia de Friedreich, VY-FXN01, se está tomando medidas para iniciar pruebas preclínicas respecto a su seguridad y eficacia... La compañía espera lograr, en un período de dos años, los requisitos necesarios para proceder a la prueba de tratamiento en pacientes con dicha enfermedad.

"El desempeño y los logros excepcionales de 'Voyager Terapeutics' durante 2016, crearon un fuerte impulso para el futuro de la compañía: Continuamos enfocando nuestros esfuerzos en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades devastadoras del sistema nervioso central", ha dicho en un comunicado de prensa Steven Paul, presidente de 'Voyager Therapeutics'.

Con sede en Cambridge, 'Voyager Therapeutics' se centra en el desarrollo de terapias génicas para el tratamiento de enfermedades graves del sistema nervioso central que carecen de estrategias de tratamiento eficaces, como la enfermedad de Parkinson avanzada, una forma monogénica (causada por un solo gen) de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), y la Ataxia de Friedreich, la enfermedad de Huntington, y la enfermedad de Alzheimer.

Basados ​​en tecnología avanzada de entrega de genes mediante vectores virales, los investigadores de 'Voyager Terapeutics' han sido capaces de promover la expresión del gen FXN en muestras de tejidos de cerebro humano, incluyendo muestras de otras regiones corporales a menudo afectadas en la Ataxia de Friedreich.

Bajo la supervisión de Dinah Sah, director científico de 'Voyager Therapeutics', el programa sobre ataxia de Friedreich ha continuado persiguiendo potenciales candidatos principales. Actualmente en el desarrollo preclínico, VY-FXN01, está experimentando procesos de optimización para lograr la mejor expresión y distribución de la frataxina, de acuerdo con estándares específicos de seguridad.

Además, la compañía ha iniciado pruebas con un nuevo modelo de ratón genético de Ataxia de Friedreich, centrándose en mejorar los conocimientos sobre el curso clínico de la enfermedad y la identificación de posibles criterios clínicos para los ensayos... En los próximos 24 meses, la compañía tiene la intención de completar estudios preclínicos que evalúen la seguridad y eficacia del programa candidato: VY-FXN01, y presentar una solicitud de investigación de nuevos fármacos (IND) de acuerdo con los requerimientos de la 'Food and Drug Administration (FDA).

“Nuestra línea de programas está progresando rápidamente con tres INDs planeados dentro de los próximos 24 meses: para un monogénico de ELA, la enfermedad de Huntington, y los programas sobre Ataxia de Friedreich. Durante el año, hemos asignado capital presupuestario adecuado a nuestras capacidades de fabricación y a la plataforma de ingeniería de vectores, lo cual nos proporcionará una base sólida para transformación en los próximos años", ha dicho Steven Paul, presidente de 'Voyager Therapeutics'.

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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/04/06/potential-candidates-friedreichs-ataxia-gene-therapy/

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