Plataforma para la cura de la Ataxia de Friedreich - Investigación en terapia génica:
La Ataxia de Freidreich es una grave enfermedad que se desarrolla en la infancia, o la adolescencia, y que afecta alrededor de 2 personas de cada 50.000. Es debida a un único gen defectuoso, el gen FXN, que provoca una importante disminución de la proteína Frataxina, que deriva en una temprana y progresiva neurodegeneración.
En la actualidad, gracias a los esfuerzos de brillantes y comprometidos científicos de todo el mundo, las investigaciones preliminares para su curación están en un estadio avanzado, y ya se dispone del gen corregido y funcional. En este momento, queda por resolver el problema de atravesar la barrera hematoencefálica y mejorar la difusión del gen, para poder reemplazar las funciones del gen erróneo, y, por tanto, corregir la causa de la enfermedad.
Los continuos recortes en la financiación científica, imposibilitan la continuidad y el progreso de los proyectos de investigación, que quedan aplazados indefinidamente.
Ante la posibilidad científica de curar la Ataxia de Freidreich si se dispone de los recursos económicos necesarios, nace GENEFA, con el fin de recaudar fondos para cubrir los costes del proyecto de investigación:
Proyecto de investigación:
·- Dr. Javier Diaz Nido – Centro de Biología Molecular Severo Ochoa – CBMSO /CSIC/UAM .
·- Dr. Ernest Giralt – Institut de Recerca Biomèdica de Barcelona- IRB/UAB.
Los integrantes de esta plataforma hacemos un esfuerzo económico y de organización de iniciativas para financiar esta investigación, pero al tratarse de una enfermedad poco frecuente, todos juntos seguimos siendo pocos y por tanto agradeceremos muchísimo vuestra colaboración.
Para más información sobre la Plataforma GENEFA: http://www.genefa.org/
Fuente: GENEFA.
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2- Sección "PowerPoint del día":
Para visionar y/o guardar el archivo PowerPoint, pinchar en: ¡Cosas de rubias!.
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Me parece un proyecto interesantisimo...Mi familia ya se apuntó...
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