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miércoles, 17 de agosto de 2016

Participación en ensayos clínicos de Ataxia de Friedreich: La historia de Joanna

Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Carolina Henriques ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

2 de agosto de 2016.

Participar, o no, en un ensayo clínico es una decisión difícil de tomar... Pero, cuando se trata de decidir para un niño, la tarea puede ser lo más difícil de su vida.


Cuando a Joanna, hija de Sandra Sojka Lagedrost, con sólo 10 años, le llegó un diagnóstico de Ataxia de Friedreich, a la madre, las inquietudes acerca de cómo manejar la situación le llegaron casi a diario: "Siempre se está una haciendo preguntas... ¿Estamos cubriendo bies todas las necesidades básicas? ¿Hemos buscado soluciones médicas por todas las partes? ¡Se siente tanta responsabilidad... puesto que se es muy consciente del hecho de haber trasmitido el gen defectuoso a un hijo!", dijo la señora Lagedrost en un testimonio en el Centro de Información y Estudios sobre Participación en Investigación Clínica (CICCRP).

Sandra recuerda cuando a ella y a su marido, John, les presentaron la oportunidad de inscribir a Joanna en un estudio clínico de fase III en el Hospital de Niños de Filadelfia. Debido a que, con excepción del tratamiento del ensayo, no existen tratamientos actuales para la enfermedad, no les quedaban muchas opciones. La respuesta, de hecho, fue afirmativa.

Joanna comenzó a tropezar, y caerse, cuando estaba en cuarto grado. El pediatra recomendó acudir a un neurólogo... y el diagnóstico de Ataxia de Friedreichse produjo poco después.

La vida continuó para la familia... lo más normal posible, teniendo en cuenta las actividades típicas de la infancia, salpicadas con fechas de terapia física. Y la pareja añadió a su hija a un registro de enfermedades raras.

Cuando se enteraron de la prueba a doble ciego, controlado con placebo, en Filadelfia, Joanna ya tenía 14 años. Y su movilidad y coordinación se ponían difíciles, además de cansarse con facilidad.

El proceso no fue fácil. El tratamiento requirió que Sandra y Joanna se desplazaran, dos veces al mes, desde Chicago a Filadelfia, durante 18 meses. No obstante, la actitud complaciente y compasiva del equipo de investigación lo hizo más fácil.

"Fue una experiencia muy buena", dijo Sandra en el testimonio en el CICCRP. "A pesar de haber firmado los formularios de consentimiento, explicaron todo muy claramente y de una manera apropiada a la edad de Joanna... Y cada vez que hubo el más mínimo cambio en el protocolo, nos informaron de él, y de la necesidad de firmar de nuevo nuestros formularios de consentimiento de nuevo. Lo encontramos reconfortante".

Desafortunadamente para Joanna, el tratamiento no funcionó. No obstante, Joanna participó en un segundo estudio en Filadelfia, para ayudar a los investigadores a entender mejor la Ataxia de Friedreich.

Pronto, Joanna comenzó a tomar sus propias decisiones, y decidió concentrarse más como estudiante en la Universidad de Notre Dame.

"Cuando cumplió 18 años, una parte de mi responsabilidad estaba aliviada, porque ya era mayor de edad, y podía tomar decisiones y reconocer sus puntos de vista".

Ahora, con 22 años, Joanna es pasante en un bufete de abogados y editor independiente.

Participó en estudios cardíacos en Indianápolis y Nueva York -la Ataxia de Friedreich no sólo afecta a la movilidad, sino que también puede conllevar dificultades cardiacas-. Joanna dice que es muy consciente de la cantidad de trabajo que le supone la participación en ensayos clínicos, pero sabe que vale la pena, porque éstos son fundamentales para encontrar una cura.

“La Sociedad comienza a prestarnos atención", dice Joanna. "Cuando se tiene en cuenta el hecho de que alguien está prestando suficiente atención e invirtiendo dinero para poner en marcha un ensayo clínico centrado en su propia enfermedad, sería difícil entender el negarse a participar. Es obvio que se trata de una buena causa, y, además, a largo plazo, también existe la posibilidad de disfrutar de resultados positivos".

Carolina Henriques es licenciada en Antropología, y tiene una maestría en Estudios Urbanos. Y aporta sus habilidades interdisciplinarias a la escritura de una gama de diferentes temas relacionados con la ciencia, la investigación, y la promoción de noticias.

Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/08/02/the-caregivers-challenge-making-clinical-decisions-for-your-child/

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