La pagina web de "Ataxia y atáxicos" (información sobre ataxia, sin ánimo de lucro) es: http://www.ataxia-y-ataxicos.es/


jueves, 22 de septiembre de 2016

Nuevos biomarcadores podrían ayudar, como herramientas, en futuros ensayos clínicos en Ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Magdalena Kegel ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

8 de septiembre de 2016.

Investigadores han informado de la identificación de dos biomarcadores sanguíneos para la Ataxia de Friedreich, como potenciales mediciones de la progresión de la enfermedad y del resultado de las medicaciones, que podrían ser utilizados, además de los niveles de frataxina, como herramientas en futuros ensayos clínicos.


El estudio: “Lymphoblast Oxidative Stress Genes as Potential Biomarkers of Disease Severity and Drug Effect in Friedreich's Ataxia“, publicado en la revista 'PLoS ONE' , sugiere que el uso de biomarcadores puede potencialmente aumentar la velocidad de descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos y, al mismo tiempo, proporcionar una medición objetiva de la salud del paciente.

Puesto que investigaciones anteriores han indicado que los síntomas vinculados a la Ataxia de Friedreich, en parte, provienen de una capacidad defectuosa para proteger los tejidos del daño oxidativo, el equipo de investigación de la Universidad de California ha centrado su búsqueda en biomarcadores de factores antioxidantes.

Los investigadores utilizaron células sanguíneas llamadas b-linfoblastos, aisladas de pacientes y de controles, y luego cultivadas en el laboratorio antes de ser utilizadas en la investigación de biomarcadores. Utilizando un enfoque de múltiples pasos, donde los factores identificados fueron probados y validados en cada paso, se encontraron por primera vez 10 genes que se expresan de forma diferente en los pacientes con Ataxia de Friedreich a en los controles sanos.

En otro paso de verificación, los investigadores pudieron confirmar que solamente seis, de los 10 genes iniciales, estaban relacionados con la enfermedad. A continuación, los investigadores analizaron las proteínas producidas por estos genes, encontrando que el cambio en la actividad de los genes condujo a disminuir los niveles de proteína sólo en cuatro casos.

Estos cuatro genes fueron analizados para ver si reaccionaban a potenciales tratamientos farmacológicos para la Ataxia de Friedreich, los cuales hayan demostrado su impacto en la enfermedad en estudios previos.

Dimethylo de fumarato es una molécula de activación de un factor llamado Nrf2, el cual, a su vez, impulsa la producción de factores antioxidantes. Se utiliza con el nombre 'Tecfidera' como un tratamiento de la esclerosis múltiple, y se ha demostrado que aumenta la expresión de la frataxina... Además, los compuestos llamados inhibidores de la histona deacetilasa también pueden incrementar la expresión de la frataxina.

El tratamiento de las células con las dos sustancias citadas aumentó la actividad de los genes de dos de los factores restantes, llamados NCF2 y PDLIM1. De hecho, el tratamiento mejoró los niveles de los factores a las mismas cantidades observadas en personas sanas.

Los investigadores también demostraron que la actividad de los dos factores fue proporcional a la expresión de la frataxina. Ahora, se necesita más investigación para validar los hallazgos y adaptar su uso al ámbito clínico.

Magdalena Kegel posee un Master en Biociencias Farmacéuticas y un doctorado interdisciplinario fusión de los campos de la psiquiatría, inmunología, y neurofarmacología. Su investigación anterior se ha centrado en los cambios metabólicos e inmunológicos en los trastornos psicóticos. Ahora, está centrada en la divulgación científica, lo cual le permite cultivar su pasión por la ciencia médica y la salud humana.

Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/09/08/potential-friedreich-ataxia-biomarkers-may-aid-future-clinical-trials/

********************

No hay comentarios:

Publicar un comentario en la entrada