Algo se mueve en la investigación de la Ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y atáxicos".

No me gustan los llamados “abstracts”, porque mi “caletre” no da de sí para entender esas cosas: Aparte de resúmenes, muy resumidos, y sopa de letras en forma de siglas, mi escaso conocimiento del inglés y de la terminología científica, me dejan a dos velas. Para más inrri, me pregunto por qué tendrán la manía de ponerlo todo seguido, como el pasodoble. ¿Es que no saben utilizar el punto y aparte... para dividir el texto en párrafos? Ahora me queda claro el motivo de la pertinaz mala letra de los médicos... para que no entendamos los pacientes :-)

Hoy iba hacer una excepción, traduciendo uno de tales “abstracts”. Me ha parecido que algo importante se está moviendo en el campo de la investigación en Ataxia de Friedreich. ¡Manos a la obra... a traducir! ... He llegado hasta donde sacaba algo así como “la administración oral de una pequeña molécula a un vector viral”... ¡Coño... qué raro suena eso! :-) ... ¡A la puta mierda la traducción! ... Entended, en inglés, lo que podáis. Al original se accede pinchando en: http://projectreporter.nih.gov/project_info_description.cfm?aid=8714548&icde=0

Parece ser que en el 'Departamento de Salud y Servicios Humanos, de los EE.UU., National Institutes of Health Research han presentado un proyecto de terapia para Ataxia de Friedreich.

Algo así como:

Número del Proyecto: 1R43NS087730-01
Contacto PI / Líder del proyecto: MENDELSOHN, ANDREW R
Título: TUNABLE TERAPIA DE REEMPLAZO frataxina
Organización Adjudicatario: PANORAMA Research, Inc.

Texto resumen:

DESCRIPCIÓN (proporcionada por el solicitante): La Ataxia de Friedreich (FA) es una devastadora enfermedad hereditaria y degenerativa que afecta a niños y adultos jóvenes. Es causada por mutaciones recesivas homocigóticas en el gen de la frataxina (FXN), el cual codifica una importante proteína en el conjunto de los clusters hierro-azufre en las mitocondrias. Proponemos desarrollar una terapia para la AF utilizando un recombinante viral adeno-asociado (AAV) para entregar el gen FXN para sintonizable, la expresión a largo plazo en el sistema nervioso periférico (SNP) y el corazón. Con este fin, hemos desarrollado un sistema de transferencia génica inducible AAV para la expresión regulada de FXN en los tejidos diana. La administración oral de un fármaco de molécula pequeña puede modular los niveles y la duración de la expresión FXN de nuestros vectores de tercera generación. Se postula que el aumento de los niveles de frataxina humana que contiene la secuencia mitocondrial orientación nativa repararán las mitocondrias disfuncionales y reducir la apoptosis de las células diana. Desde frataxina ectópico se expresará de forma local en las células neuronales, la barrera hematoencefálica (BBB) ​​no limitará el acceso frataxina a las neuronas afectadas, un problema potencial con los enfoques basados ​​en proteínas. Entregado-AAV FXN resuelve el problema acreditación de la terapia sistémica de proteínas y representa un enfoque novedoso y potencialmente práctico para el tratamiento de la FA. En la Fase I, vamos a construir los vectores y probar su expresión constitutiva e inducible in vitro y en los corazones y las PNS de los ratones receptores. Se espera que el aumento significativo de los perfiles de bioenergéticos mitocondrial. Fase II se centrará en estudios ampliados de prueba de concepto en los modelos animales. Dado el notable progreso reciente en el uso de AAV terapéuticamente hay más de 50 ensayos clínicos con AAV como vehículos de administración, incluyendo la entrega segura de los transgenes en el corazón somos optimistas de que nuestro sistema de expresión AAV regulada para la entrega de FXN a los cerebros y los corazones de pacientes proporcionarán una nueva terapia reparadora para esta enfermedad neurodegenerativa y cardiomiopático devastador. Como se espera que la expresión de los vectores AAV que ser estable durante largos períodos de tiempo, nuestro enfoque representa un potencial paso crítico en el camino a una cura para el FA. La Ataxia de Friedreich (FA) es un trastorno hereditario fatal que se produce cuando un paciente tiene dos copias defectuosas del gen de la frataxina (FXN). Vamos a utilizar un novedoso enfoque genético sintonizable para restaurar los niveles normales de frataxina en los tejidos cardíacos y nerviosos de los pacientes con AF.

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2-Sección 'PowerPoint del día':

Desde el alojamiento 'SlideShare' se inserta el PowerPoint 'Cómo cruzar un gran río ...Para avanzar diapositiva, pinchar en el triángulo con vértice hacia la derecha que hay debajo de la pantallita.

Como cruzar un gran rio from elgonn

Nota: Cuando, para mi colección de "pepeeses", versioné un PowerPoint similar a éste, añadí que la mujer encontró el mapa cuando buscaba en su bolso un espejo y un pintalabios. ¿Corporativismo masculino... o pacifismo, buscando un empate técnico entre géneros...? :-)

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